El manejo de las enfermedades raras, actualmente, plantea un desafío en términos de salud pública en España debido a la acreditada especialización que requiere, al coste elevado de los tratamientos disponibles y a la necesidad de adoptar decisiones clínicas y de financiación de medicamentos en un marco caracterizado por la incertidumbre acerca de los beneficios que los tratamientos pueden ofrecer. Por este motivo, surgió el proyecto Acceso y Financiación de Medicamentos Huérfanos en España, patrocinado por la compañía biofarmacéutica Shire, coordinado por Outcomes’10 y avalado por la Sociedad Española de Medicina Interna (SEMI), la Sociedad Española de Neurología Pediátrica (SENEP), la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) y la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), con el objetivo de crear estrategias consensuadas entre los diversos colectivos implicados en la gestión y la atención médica de los pacientes con enfermedades raras y, que de esta forma, se garantice el acceso ágil y equitativo a los medicamentos huérfanos.


Descarga aquí el documento que recoge las principales conclusiones de dicho proyecto