» La Unión Europea ha aperturado un proceso de revisión de la legislación vinculada a medicamentos pediátricos y de enfermedades raras.

» "La autorización de un medicamento en Europa no siempre es sinónimo de acceso. Enfermedades como la Atrofia Muscular Espinal, las Distrofias de Retina o las Lipodistrofias son ejemplo de ello" explica Juan Carrión, Presidente de FEDER y su Fundación.

» El tejido asociativo español y europeo coinciden en la necesidad de generar un sistema gradual que garantice la equidad entre los Estados Miembros, el diálogo temprano entre todos los agentes y la cooperación transparente para, entre otros, generar evidencia del impacto de los tratamientos.

 

La Unión Europea ha aperturado un proceso de revisión de la legislación vinculada a medicamentos pediátricos y de enfermedades raras.

Para ello, en 2017 realizó una evaluación del marco normativo de referencia: el Reglamento (CE) nº 141/2000 del Parlamento Europeo y del Consejo de 16 de diciembre de 1999 sobre medicamentos huérfanos y Reglamento (CE) n°726/2004 del Parlamento Europeo y del Consejo de 31 de marzo de 2004 por el que se establecen procedimientos comunitarios para la autorización y el control de los medicamentos de uso humano y veterinario y por el que se crea la Agencia Europea de Medicamentos.

Ambos documentos sembraron la semilla del resto de legislaciones de los Estados Miembros de la Unión Europea en materia de enfermedades raras.

Sin embargo, han pasado dos décadas desde su puesta en marcha. Los resultados de la evaluación de 2017 se han publicado recientemente y servirán de base para la construcción de la nueva legislación. Durante el proceso, se ha abierto un espacio para enviar comentarios a tener en cuenta para, durante el primer cuatrimestre de 2021, realizar una consulta pública.

Desde la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), queremos celebrar la revisión de esta norma y el reconocimiento de la problemática, valorando de forma muy positiva esta iniciativa.

En base a la experiencia de nuestro tejido asociativo, identificamos como prioritario que esta nueva regulación europea de medicamentos huérfanos pueda trabajar hacia:

- Garantizar el acceso: "La autorización de un medicamento en Europa no siempre es sinónimo de acceso. Enfermedades como la Atrofia Muscular Espinal, las Distrofias de Retina o las Lipodistrofias son ejemplo de ello" explica Juan Carrión, Presidente de FEDER y su Fundación, de forma que las familias se ven obligadas a utilizar vías alternativas para su consecución.

Esta problemática se completa también con otras realidades que van más allá de los propios medicamentos huérfanos o las terapias avanzadas. Ejemplo de ello son los productos que comercializados como productos cosméticos y complementos nutricionales, no se consideran medicamentos, a pesar de que sí lo son para enfermedades raras, como ocurre concretamente con la Hipomagnesemia Familiar.

- Garantizar la equidad. "De forma concreta en nuestro país, solo se comercializan el 48% de los Medicamentos Huérfanos autorizados por la Unión Europea" recuerda Carrión en base a los datos de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU).

- Reducir los tiempos de acceso: Como consecuencia del proceso de autorización y comercialización, desde su aprobación en Europa, los medicamentos suelen tardar más de un año en llegar a las familias españolas.

Problemática identificada en la revisión

La evaluación del marco normativo de referencia europeo de 2017 y publicada recientemente, reconoce una problemática recogida en cuatro puntos:

1. Desarrollo insuficiente en áreas donde se producen mayores necesidades médicas insatisfechas para los pacientes.

2. La disponibilidad y la accesibilidad varían considerablemente entre los Estados miembros.

3. Los avances científicos y tecnológicos no pueden aprovecharse plenamente.

4. Algunos procedimientos son ineficaces y tediosos.

Ante esta problemática, la evaluación plantea 4 opciones posibles basadas en los criterios de designación e incentivos, prioritariamente.

Desde FEDER, en línea a lo señalado por EURORDIS, recordamos la importancia de definir el concepto de “necesidades insatisfechas” y si éstas son realmente percibidas por los pacientes, ya que el desarrollo de tratamientos para necesidades diferentes o fármacos innovadores pueden cubrir dichas necesidades, más allá de que exista o no un tratamiento alternativo para la enfermedad.

Por otro lado, en línea con las prioridades históricas de EURORDIS, creemos que éste puede ser el momento de construir una mesa de diálogo temprano que incluya a todos los actores que garantizan el acceso a estos medicamentos. Esto es, reguladores, evaluadores de las Agencias de Tecnologías Sanitarias, expertos, pacientes, pagadores o profesionales clínicos de las Redes Europeas de Referencia, puestas en marcha en el momento de la evaluación de estos reglamentos.

Como complemento a esta mesa, se plantea la creación de una tabla de discusión entre los Estados Miembros, indispensable para identificar los casos susceptibles de acceder a un tratamiento así como para generar una estructura que valore y negocie precios más bajos a escala europea a cambio de un acceso inmediato.

De cara a abordar la incertidumbre en el momento de la autorización de comercialización, sería interesante la generación de un plan europeo coordinado que proporcionara evidencia adicional para reevaluar el valor de un medicamento y su impacto. En esta línea, tal y como recoge EURORDIS, es esencial estructurar esta generación de evidencia para recopilar datos comparativos a través de registros.

Además, consideramos que estas fórmulas deben adaptarse a la nueva realidad y contemplar otras circunstancias surgidas o que podrían surgir con la llegada de las terapias avanzadas.

Recomendaciones

FEDER, en línea con las prioridades del tejido asociativo español y las aportaciones de EURORDIS, recomienda:

- La generación de un sistema gradual que integre los 4 escenarios posibles planteados, diálogos abiertos entre todas las partes para obtener un plan de desarrollo de medicamentos huérfanos consensuado y, sobre todo, efectivo en términos de acceso.

- Garantizar la equidad entre todos los Estados Miembros en el acceso a medicamentos huérfanos, generando un marco legislativo con procedimientos claros y homogéneos para todos los actores implicados, para lo cual es necesario asegurar:

- El diálogo temprano, la cooperación y el consenso desde las primeras etapas de evaluación y toma de decisiones en adelante, y en todos los niveles de responsabilidad, incorporando la participación de expertos clínicos y representantes de pacientes.

- La construcción de un marco europeo de cooperación transparente entre los sistemas sanitarios nacionales con el objetivo de determinar precios justos, respaldados en criterios justos y en el valor de los medicamentos.

- Integrar la generación de evidencia como fórmula de la evaluación de tecnologías innovadoras antes y durante.

Última actualización: 05/01/2021.

 

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