La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), a través de su Directora, Alba Ancochea, tomó parte el pasado 15 de septiembre en la primera reunión del grupo de trabajo Durg Information, Transparency and Access (DITA) en este 2016.

En este marco, un total de 18 miembros voluntarios de las organizaciones miembro de EURORDIS, han puesto en común la realidad de las enfermedades raras (ER) y la situación que se vive a nivel tanto nacional como internacional para crear propuestas a nivel europeo.

A través de este proyecto, pacientes de toda europa analizan los procesos de regulación y acceso a medicamentos con el objetivo de «favorecer la transparencia y el acceso a medicamentos» explica Ancochea quien también ha adelantado los próximos retos del grupo: «el acceso a Medicamentos Huérfanos (MM.HH) de uso compasivo y off label».

Se trata de dos vías diferentes de acceso. La primera de ellas es el uso compasivo de medicamentos en fase de investigación clínica en pacientes que no formen parte de un ensayo clínico. Esta opción se abre a aquellos pacientes que conviven con una enfermedad crónica o gravemente debilitante que puede poner en peligro su vida y para la que no existe tratamiento satisfactorio con un medicamento autorizado. En este sentido, el uso de estos medicamentos puede efectuarse mediante autorización de acceso individualizado o a través de una autorización temporal de utilización.

 

Otra de las vías es el uso de medicamentos en condiciones diferentes a las autorizadas (también denominado off-label). Esto significa que las personas pueden usar un tratamiento en condiciones distintas a las fijadas en la ficha técnica autorizada con un carácter excepcional y siempre atendiendo a las restricciones establecidas.

 

Principales problemas de acceso a Medicamentos Huérfanos

En la actualidad, el proceso que rige la comercialización de los tratamientos en nuestro país es el siguiente: una vez los medicamentos se han autorizado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), a petición de los laboratorios titulares de los medicamentos, asigna el Código Nacional en España. Posteriormente, la Dirección General de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia, del Ministerio de Sanidad, resuelve la fijación de financiación y precio tras la propuesta realizada por el laboratorio en acuerdo con la Comisión Interministerial de Precios (CIPM).

Este procedimiento da lugar a una fragmentación respecto a unos países u otros. Y es que, a pesar de que la autorización de un medicamento huérfano sea otorgada por la Unión Europea (UE), las decisiones sobre su precio y reembolso se realizan a nivel nacional, lo que produce diferentes precios entre los estados miembros. «Desde FEDER abogamos igualmente por un precio único al que se le apliquen los coeficientes correctores oportunos que hayan de aplicarse en cada país miembro» valora Ancochea.

Asimismo, «consideramos que es imprescindible agilizar el proceso de autorización y comercialización de medicamentos huérfanos. Para ello, instamos al establecimiento de plazos para la decisión de financiación y precio del medicamento por parte de la Dirección de Cartera Básica de Servicios del SNS y Farmacia y la CIPM» explica la Directora. Y es que el proceso puede alcanzar incluso años al no existir un plazo límite ni unos criterios que garanticen un acuerdo en la fijación del precio recogidos en un marco normativo.

«Debemos reconocer el valor añadido de los medicamentos huérfanos y tener en cuenta que, una vez se han autorizado, hablamos de tratamientos eficaces y seguros. Contando con esta garantía, debemos asegurar que finalmente se llega a un acuerdo en la fijación de financiación y precio para que, de esta forma, puedan llegar a los pacientes» concluye.

 

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