» La iniciativa fue aperturada por Ministerio de Sanidad, a través de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), aperturó el pasado 28 de diciembre.

» Desde FEDER aplaudimos la disposición del Ministerio al reconocer la continuidad de estas situaciones excepcionales y la idoneidad de aprobar un nuevo real decreto que contemple de forma más amplia las modificaciones necesarias al respecto.

» Se estima que sólo el 5% de las más de 6.172 enfermedades raras identificadas en todo el mundo cuentan con tratamiento. Y, entre los que existen, no todos están autorizados ni son accesibles a los pacientes.

 

El 28 de diciembre, el Ministerio de Sanidad, a través de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), lanza a consulta pública el proyecto de Real Decreto por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales.

Ante este primer proyecto, desde FEDER aplaudimos la disposición del Ministerio al reconocer la continuidad de estas situaciones excepcionales y la idoneidad de aprobar un nuevo real decreto que contemple de forma más amplia las modificaciones necesarias al respecto.

El reto: sólo el 5% de las ER cuentan con tratamiento

Y es que, actualmente, se estima que sólo el 5% de las más de 6.172 enfermedades raras identificadas en todo el mundo cuentan con tratamiento. Ésta es la principal barrera de los más de 3 millones de personas que conviven con enfermedades raras en nuestro país, junto con el retraso diagnóstico, ya que el 20% ha tenido que esperar más de una década y un porcentaje similar entre 4 y 9 años.

Frente a ello, los esfuerzos internacionales y nacionales han posibilitado que la investigación en enfermedades raras haya experimentado un crecimiento notable en las dos últimas décadas. El precedente de todo ello lo marca el Reglamento (CE) nº 141/2000 del Parlamento Europeo y del Consejo, de 16 de diciembre de 1999, sobre medicamentos huérfanos, aquellos destinados al tratamiento de las enfermedades de baja prevalencia.

Sin embargo, la autorización de un medicamento en Europa no siempre es sinónimo de acceso. Y es que, a pesar de que la autorización de un medicamento huérfano sea otorgada por la Unión Europea (UE), las decisiones sobre su precio y reembolso se realizan a nivel nacional, lo que produce diferentes precios entre los estados miembros.

En la actualidad y de forma concreta en nuestro país, solo se comercializan el 48% de los Medicamentos Huérfanos autorizados por la Unión Europea. A ello se une la idiosincrasia del Sistema Nacional de Salud, ya que cada Comunidad Autónoma cuenta con criterios diferentes para dar curso al acceso a medicamentos, de forma que un medicamento puede tardar años en llegar a las familias españolas desde su autorización en Europa.

Situaciones especiales: uso compasivo, medicamentos extranjeros y off label

Pero, ¿qué ocurre con el 52% de los medicamentos no comercializados en España? ¿Qué ocurre con las enfermedades raras que no cuentan con medicamentos?

La falta de investigación y de información, el largo trayecto desde su designación hasta su comercialización (que conlleva décadas de desarrollo) o la gran distancia entre los que se encuentran autorizados por la EMA y los comercializados en nuestro país, han generado situaciones clínicas excepcionales que se suman a las planteadas por los medicamentos huérfanos.

En concreto:

- Uso compasivo: acceso temprano a medicamentos en fase de investigación clínica.

- Medicamentos extranjeros: acceso a medicamentos no autorizados en España pero sí en otros países.

- Off label: acceso a medicamentos fuera de las condiciones autorizadas para una determinada patología, pero sí para otras enfermedades.

A ellas podemos añadir como alternativa la formulación magistral, donde un profesional farmacéutico preara un medicamento individualizado para el paciente.

De las personas que han utilizado en alguna ocasión uno o varios de estos tipos de medicamentos, el 15,96% ha utilizado medicamentos huérfanos; el 4,78% ha utilizado alguna vez medicamentos de uso compasivo; y el 3,47% ha accedido a un uso fuera de indicación (off label) de algún medicamento. Finalmente, un 6,3% ha tenido que utilizar medicamentos extranjeros.

Entre quienes han utilizado alguna vez o utilizan este tipo de medicamentos, la mitad han notificado dificultades: un 17% para acceder a huérfanos, casi un 10% para uso compasivo, casi un 9% para tratamientos extranjeros y un 7% para off label .

Preocupa, por tanto, que el acceso a este tipo de medicamentos en situaciones especiales y excepcionales, supla o complemente, ese 52% de medicamentos huérfanos que aún no se han autorizado en nuestro país.

Objetivos del nuevo Real Decreto

A esta situación viene a dar respuesta el nuevo Real Decreto por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales.

La consulta recoge entre sus objetivos: delimitar mejor los diferentes supuestos de acceso a medicamentos en situaciones especiales existentes y las distintas categorías incluidas en cada uno de ellos, así como el ámbito sanitario en el que pueden utilizarse. Pretende, igualmente, mejorar el procedimiento de acceso, simplificando las cargas administrativas para los solicitantes, aprovechar las ventajas que aportan las tecnologías de la información y las comunicaciones, tanto en materia de gestión como de transparencia, e incrementar la comunicación entre administraciones y la generación de conocimiento asociado al uso de medicamentos en estas situaciones.

Propuestas de FEDER ante el Real Decreto

Desde FEDER identificamos la necesidad de integrar:

- Para medicamentos de uso compasivo: La necesidad de que se garantice la continuidad de un tratamiento hasta el momento de su autorización y comercialización.

- Para medicamentos utilizados en condiciones distintas a las autorizadas y para medicamentos no autorizados en España pero legalmente comercializados en otros Estados (extranjeros): La necesidad de priorizar el criterio médico, debidamente justificado mediante un informe clínico, en el momento de la prescripción de un determinado tratamiento, cuya respuesta haya sido claramente beneficiosa o haya permitido estabilizar al paciente, a pesar de la existencia de alternativas terapéuticas comercializadas en España.

- La necesidad de mantener el espíritu de la legislación europea y estatal vigentes, priorizando la prescripción médica y dejando atrás criterios economicistas.

- La necesidad de establecer garantías para que esta norma favorezca el acceso y no delimite, de forma que estas fórmulas excepcionales no se conviertan en habituales, reconociéndolo en la norma y en su aplicación.

- La necesidad de garantizar la adecuada aplicación de la norma en todas las Comunidades Autónomas y con ella, la equidad en el acceso a los tratamientos independientemente del lugar de residencia y/o hospital de referencia, atendiendo a criterios clínicos.

- La necesidad de reconocer e integrar, como agente legitimado, al colectivo de pacientes, junto al resto de actores implicados (AEMPS, médicos, hospitales, Comunidades Autónomas y promotores y titulares de medicamentos).

Por último, desde FEDER consideramos trasversal la actualización de este tipo de marcos normativos, posicionando a España una vez más como referente en la lucha contra las enfermedades raras, por lo que instamos a la Administración nacional a dar continuidad a este tipo de acciones, pero teniendo en cuenta que la consulta pública pueda desarrollarse en contextos adecuados para la ciudadanía, ya que la actual se apertura entre le 28 de diciembre y el 4 de enero.

Última actualización: 04/01/2021.

 

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