Profesionales, pacientes y representantes de la administración y la industria se reunieron en el VIII Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras del 16 al 18 de febrero.

Este evento, en el que participaron el Real e Ilustre Colegio Oficial de Farmacéuticos de Sevilla, FEDER, la Fundación FEDER y la Fundación Mehuer, da voz a los expertos más cualificados, a los representantes de la industria y de la administración y, por supuesto a los pacientes, a fin de conocer qué retos se deben superar en el abordaje de las ER.

Juan Carrión, Presidente de FEDER y su Fundación, ha querido recalcar durante el evento la importancia de la investigación en el ámbito de las patologías poco frecuentes, afirmando que no solo ayudará a mejorar la detección y tratamiento de estas enfermedades, sino que revertirá de manera positiva en el conjunto de la sociedad. En este contexto, Carrión ha reiterado el interés de FEDER y su Fundación en que la inversión en este tipo de investigaciones sea reconocida como actividad prioritaria de mecenazgo.

Desde FEDER y su Fundación se ha querido resaltar, que pese a la inmensa importancia de estas investigaciones, la financiación es complicada ya que son proyectos que requieren mucho tiempo y una gran cantidad de fondos. Es por ello que piden que se incluya la investigación en enfermedades poco frecuentes como una actividad prioritaria de mecenazgo dentro de la Ley de Presupuestos Generales del Estado (PGE), lo que supondría mayores beneficios fiscales para las personas y empresas que apoyaran estos proyectos.

Las conclusiones

El evento, que fue todo un éxito de participación arrojo importantes conclusiones fruto del diálogo establecido entre todos los actores implicados relacionados con el mundo de las ER.

Algunas de las conclusiones más reseñables fueron la necesidad de transparencia en la investigación tanto pública como privada, la importancia del control de los denominados medicamentos milagro o la importancia de garantizar un acceso universal y en igualdad de condiciones a los tratamientos para todos los pacientes.

Por otro lado se destacó también la necesidad de implementar registros nacionales y desarrollar protocolos eficaces de atención a las ER vitando la indefensión de los pacientes y garantizando un servicio sanitario acorde a sus necesidades. Esto además debería reflejarse en medidas concretas y aplicables.

Por último, los pacientes, quienes por supuesto han tenido un gran protagonismo en esta jornada han quedado reflejados como actores fundamentales que deben participar de manera activa en la organización y estructura de cuantos protocolos les afecten y participar y promover ensayos clínicos que repercutan en la mejora de su calidad de vida.

El papel del paciente en la investigación

Alba Ancochea, Directora de FEDER y su Fundación, ha querido destacar el valor y el papel del paciente en el proceso de investigación. De esta forma, se llevó a cabo una Mesa Redonda bajo el nombre “Incorporación de medicamentos innovadores para pacientes con Enfermedades Raras”.

En la misma, Ancochea transmitió la importancia de favorecer el acceso a los tratamientos para enfermedades poco frecuentes y puso de manifiesto las graves situaciones de inequidad que actualmente viven las personas con una ER en España. Además, trasladado la necesidad de que el paciente esté presente durante todo el proceso de investigación y el valor del mismo en el impulso de los ensayos clínicos.

Tras la Mesa Redonda “Incorporación de medicamentos innovadores para pacientes con Enfermedades Raras”, en la que participó también Santiago de la Riva, Vicepresidente de la Fundación FEDER, se han celebrado otros eventos como la conferencia “La genética de las Enfermedades Raras y el capricho geográfico. Enfermedad de Andrade”, la Mesa Redonda “Financiación de medicamentos huérfanos innovadores” y la Mesa Debate “Iniciativas de la Comisión de Sanidad y Servicios Sociales el ámbito de las Enfermedades Raras”.

En estos actos se han abordado temas como las dificultades de acceso al medicamento por parte de los pacientes afectados por patologías raras, respecto al cual Santiago de la Riva, ha explicado que sólo el 10 por ciento de las enfermedades raras tienen una investigación activa asociada, y de ellas, sólo un 4 por ciento cuenta ya con algún tipo de tratamiento específico debido al gran coste de estas investigaciones.

Desde la industria farmacéutica se ha pedido además de incentivos y ayudas a la investigación que se establezca una regulación sobre los precios que permita el acceso a los mismos en condiciones de equidad.

Tal como afirma Manuel Pérez Fernández, Presidente del Congreso del Real e Ilustre Colegio Oficial de Farmacéuticos de Sevilla y de la Fundación Mehuer “Mucho hemos andado desde aquel congreso de febrero del año 2000. La sensibilidad en torno a las patologías de baja prevalencia y la apuesta por la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos han crecido de manera ostensible en este tiempo, aunque los logros conseguidos no deben deslumbrarnos de cuanto queda por hacer. Y en ese sentido tenemos una dura tarea por delante”.

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