Las autoridades sanitarias españolas niegan el tratamiento con un medicamento específico a la mayoría de pacientes con AME, atentando contra su derecho a la salud

Fuente: FundAME | El acuerdo de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos para incluir un nuevo tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS), cubre exclusivamente a una minoría y niega un tratamiento vital a la mayoría de los pacientes, a pesar de que ha demostrado científicamente que mejoraría su salud y calidad de vida.

Ya mostramos nuestra indignación, cuando se publicó el Informe de posicionamiento terapéutico de este tratamiento el 9 de marzo de este año. Nos movilizamos y reunimos el testimonio de más de 30 pacientes. Más de 150 profesionales sanitarios y la Sociedad Española de Neurología Pediátrica (SENEP) enviaron cartas al Ministerio de Sanidad y recogimos casi 70.000 firmas de apoyo, con la esperanza de que el Ministerio de Sanidad nos escuchase.

Hoy tenemos que decirles a los 900 pacientes que se estima que viven con AME en España, los especialistas y profesionales de la salud que los tratan y a esas 70.000 personas que firmaron nuestra petición que el Ministerio de Sanidad ha ignorado nuestras peticiones. También vamos a decirles que seguiremos luchando. La negociación entre la empresa farmacéutica y el Ministerio de Sanidad continúa y haremos todo lo que esté en nuestra mano para que se incluya a los especialistas y a los representantes de los pacientes en la toma de estas decisiones que tanto afectan a la calidad de vida de las personas con AME y que se amplíe el rango de pacientes que podrán acceder a los parámetros de la EMA.

¿Qué sentido tiene aprobar un fármaco y negárselo a los pacientes que podrían beneficiarse con su tratamiento? Ninguno.

¿Qué estudios ha realizado el Ministerio de Sanidad que avalen esta decisión frente a la recomendación de Agencia Europea del Medicamento y la decisión de otros países europeos? Ninguno.

Antonio Hitos, presidente de FundAME comenta: “Toda la vida impulsando la investigación para encontrar tratamiento para esta enfermedad tan terrible y cuando por fin lo tenemos, el Ministerio de Sanidad se lo niega a la mayoría de los pacientes con AME, condenándolos a ir empeorando cada día. Cuando los avances no llegan a las personas, en realidad se están dando pasos hacia atrás".

La realidad es que en España el 50% de los pacientes mayores de 15 años, no reciben tratamiento. Muchos de estos pacientes esperaban acceder a este fármaco, ya que por su edad o por sus espaldas afectadas por la enfermedad, no pueden tratarse con los otros dos medicamentos existentes. Este acuerdo les deja sin alternativa y sin otro futuro que una neurodegeneración progresiva que aumentará su discapacidad y su dependencia, con lo que eso supone para los pacientes y para sus familias.

Esta decisión atenta contra el derecho a la protección de la salud recogido en nuestra Constitución y los principios bioéticos asistenciales: No causar daño, ser justos (Justicia), reconocer la decisión del paciente (Autonomía) y siempre procurar su beneficio (Beneficencia). La Dra. María Grazia Cattinari, directora médica de FundAME considera que "El acuerdo de la Comisión Interministerial no ha tenido en cuenta la opinión de los especialistas que tratan a los pacientes con Atrofia Muscular Espinal, ni la de los propios afectados y no le han dado suficiente peso a la falta de alternativa terapéutica de los pacientes con AME tipo II Y III. Además, no tienen en cuenta el criterio de los clínicos sobre el beneficio del tratamiento ni la necesidad de individualizarlo para cada paciente”.

Cronología de la aprobación de este fármaco en España

El 26 de febrero de 2021 la Agencia Europea del Medicamento (EMA) recomendó su comercialización para pacientes con AME tipo I, II y III, en base al beneficio que han obtenido los pacientes tratados en los ensayos clínicos. Le otorgó el estatus PRIME al tratarse de un medicamento que puede ofrecer una gran ventaja sobre los tratamientos existentes o beneficiar a los pacientes sin opciones terapéuticas.

El 9 de mayo de 2022, el Grupo Coordinador de la Comisión Permanente de Farmacia publica un Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT) en contra de la recomendación europea y cuestiona el beneficio de este tratamiento para pacientes con AME tipo II y III. Implicaría excluir pacientes que potencialmente podrían beneficiarse de esta terapia, estableciendo limitaciones de acceso alejadas de las evidencias científicas.

En el IPT publicado refleja que en el tratamiento con este fármaco a pacientes con AME tipo II y III existen mejoras estadísticamente significativas y que esta mejoría, que califica como modesta, puede suponer la adquisición de funciones intermedias relevantes para el paciente. Por lo tanto, está reconociendo que existen mejoras y que son relevantes para el paciente.

El propio IPT confirma que “en los pacientes con AME tipo II y III, el objetivo del tratamiento es conseguir una estabilización que contenga el deterioro progresivo y que implique ganancia de la calidad de vida para el paciente y, en caso que sea posible, conseguir y mantener una mejoría relevante en la función motora y respiratoria".

El Grupo Coordinador de la Comisión Permanente de Farmacia no ha tenido en cuenta que los pacientes que participaron en los estudios era una población más afectada de la que suele incluirse en los ensayos clínicos, lo que conlleva una mayor evidencia de la mejoría significativa. También estamos en contra de la obligatoriedad de evaluar periódicamente a los pacientes para demostrar una efectividad del tratamiento, cuando ya se ha demostrado. En una enfermedad como la AME en la que cada paciente evoluciona de forma diferente, no se puede exigir una demostración de mejora constante e igual para todos, basándose en un sistema de evaluación simplista que no tiene en cuenta el criterio médico, los beneficios reportados por el paciente ni las comorbilidades que puedan estar afectando al paciente.

Este constante examen conlleva un gran sufrimiento para el paciente y sus familiares a añadir al propio deterioro que conlleva su enfermedad. Desde FundAME, reiteramos que el criterio clínico y el del paciente deben prevalecer frente a criterios económicos, para poder ofrecer una atención sanitaria centrada en el paciente.

El 13 de junio de 2022, publican el acuerdo de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos para incluir este tratamiento en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS), con un rango de acceso limitado a pacientes con AME Tipo I que posean hasta 3 copias del gen SMN2.

Todos los pacientes con AME tipo II y III no podrán ser tratados a pesar que los ensayos clínicos han demostrado que frenaría su enfermedad y como el propio IPT reconoce, existen mejoras estadísticamente significativas y que pueden suponer la adquisición de funciones intermedias relevantes para el paciente. Si vives en Francia, Alemania, Inglaterra o Italia y tienes AME tipo II o III podrás ser tratado con este fármaco, pero si vives en España no. ¿Por qué? La vida de las personas con Atrofia Muscular Espinal ya es bastante difícil como para negarles el tratamiento que frenaría la progresiva degeneración de su enfermedad.

Acerca de la Atrofia Muscular Espinal

La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad genética poco frecuente y neurodegenerativa. No se conoce la cifra exacta de afectados por AME en España. Actualmente el Registro de Pacientes AME de España de FundAME, incluye alrededor de 320 personas en nuestro país. La AME afecta a personas de distintas edades, bebés, niños, adolescentes y adultos. Se caracteriza por una debilidad muscular grave y progresiva y por una hipotonía que impacta gravemente en todas las actividades de la vida diaria y puede provocar desde dificultades para ponerse en pie y caminar hasta impedir que realicen funciones vitales básicas como tragar, sostener la cabeza o respirar.