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    • Nos solidarizamos las personas con la enfermedad de Legg-Calvè-Perthes y con sus familias

    • La calidad de vida del paciente debe priorizar los criterios de financiación de medicamentos huérfanos

    • Aplaudimos la exención del copago farmacéutico para menores con discapacidad e invitamos al Gobierno a hacerlo extensible a otros colectivos vulnerables

    • ¡Participa en esta encuesta y traslada cómo debería ser el futuro de las enfermedades raras!

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    Accesibilidad

    Nueva encuesta del Rare Barometer Voices

     

    ¡Necesitamos tu voz! El Rare Barometer Voices, una iniciativa de EURORDIS, ha lanzado una nueva encuesta para escuchar a pacientes y familias. A través de ella, podrás expresar cómo debería ser el futuro de las enfermedades raras.

    Desde FEDER te animamos a participar en esta encuesta ya que, tu voz es fundamental para conocer más sobre la realidad de nuestro colectivo. A través de esta iniciativa conseguiremos profundizar más sobre el acceso a la atención sanitaria y a la investigación médica y social, así como al diagnóstico precoz en menores.

    Esta encuesta forma parte del estudio Rare2030, con el que se consigue reunir las aportaciones de los pacientes, médicos y líderes de opinión clave para proponer recomendaciones políticas, construyendo así, un camino hacia una política mejorada y un futuro mejor para las personas que viven con una enfermedad rara en Europa.

    Para acceder a la encuesta, te adjuntamos el link en la parte superior de la noticia.

    Por último, te animamos a difundir esta encuesta que estará abierta hasta el 17 de enero.

    ¡ANÍMATE Y PARTICIPA!

    Última actualización 11/01/2021

     

    Imagen de recurso con varios medicamentos y pastillas.

    » Hoy finaliza el plazo para presentar aportaciones a la consulta pública el proyecto.

    » La iniciativa fue aperturada por Ministerio de Sanidad, a través de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), aperturó el pasado 28 de diciembre.

    » Desde FEDER aplaudimos la disposición del Ministerio al reconocer la continuidad de estas situaciones excepcionales y la idoneidad de aprobar un nuevo real decreto que contemple de forma más amplia las modificaciones necesarias al respecto.

    » Se estima que sólo el 5% de las más de 6.172 enfermedades raras identificadas en todo el mundo cuentan con tratamiento. Y, entre los que existen, no todos están autorizados ni son accesibles a los pacientes.

     

     

    El 28 de diciembre, el Ministerio de Sanidad, a través de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), lanzó a consulta pública el proyecto de Real Decreto por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales. Una noticia que la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) ha valorado como una oportunidad para potenciar la autorización y acceso a medicamentos huérfanos.

    Ante este primer proyecto, FEDER aplaude la disposición del Ministerio al reconocer la continuidad de estas situaciones excepcionales y la idoneidad de aprobar un nuevo real decreto que contemple de forma más amplia las modificaciones necesarias al respecto.

    Y es que, actualmente, «se estima que sólo el 5% de las más de 6.172 enfermedades raras identificadas en todo el mundo cuentan con tratamiento. Ésta es la principal barrera de los más de 3 millones de personas que conviven con enfermedades raras en nuestro país, junto con el retraso diagnóstico. Entre los medicamentos que existen, no todos están autorizados o son accesibles a los pacientes» ha recordado Juan Carrión, Presidente de FEDER y su Fundación.

    Y es que, a pesar de que la autorización de un medicamento huérfano sea otorgada por la Unión Europea (UE), las decisiones sobre su precio y reembolso se realizan a nivel nacional, lo que produce diferentes precios entre los estados miembros. En la actualidad y de forma concreta en nuestro país, solo se comercializan el 48% de los Medicamentos Huérfanos autorizados por la Unión Europea.

    Situaciones especiales: uso compasivo, medicamentos extranjeros y off label

    La falta de investigación y de información, el largo trayecto desde su designación hasta su comercialización (que conlleva décadas de desarrollo) o la gran distancia entre los que se encuentran autorizados por la EMA y los comercializados en nuestro país, han generado situaciones clínicas excepcionales que se suman a las planteadas por los medicamentos huérfanos.

    En concreto, el acceso por uso compasivo, el uso de medicamentos extranjeros u off label. Tal y como se recoge en el Estudio sobre necesidades sociosanitarias de personas con Enfermedades Raras en España (Estudio Enserio), de las personas que han utilizado en alguna ocasión uno o varios de estos tipos de medicamentos, el 15,96% ha utilizado medicamentos huérfanos; el 4,78% ha utilizado alguna vez medicamentos de uso compasivo; y el 3,47% ha accedido a un uso fuera de indicación (off label) de algún medicamento. Finalmente, un 6,3% ha tenido que utilizar medicamentos extranjeros.


    Entre quienes han utilizado alguna vez o utilizan este tipo de medicamentos, la mitad han notificado dificultades: un 17% para acceder a huérfanos, casi un 10% para uso compasivo, casi un 9% para tratamientos extranjeros y un 7% para off label.

    «Preocupa, por tanto, que el acceso a este tipo de medicamentos en situaciones especiales y excepcionales, supla o complemente, ese 52% de medicamentos huérfanos que aún no se han autorizado en nuestro país» explica Juan Carrión, Presidente de FEDER y su Fundación.

    Objetivos y propuestas para el nuevo Real Decreto

    A esta situación viene a dar respuesta el nuevo Real Decreto por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales.

    Por su parte, desde FEDER han identificado la necesidad de integrar las siguientes necesidades:

    - Para medicamentos de uso compasivo: garantizar la continuidad de un tratamiento hasta el momento de su autorización y comercialización.

    - Para medicamentos utilizados en condiciones distintas a las autorizadas y para medicamentos no autorizados en España pero legalmente comercializados en otros Estados (extranjeros): priorizar el criterio médico, debidamente justificado mediante un informe clínico, en el momento de la prescripción de un determinado tratamiento, cuya respuesta haya sido claramente beneficiosa o haya permitido estabilizar al paciente, a pesar de la existencia de alternativas terapéuticas comercializadas en España.

    - Simplificar el acceso a los fármacos, estableciendo criterios de acceso y mejorando los tiempos de espera. Para ello, una de las propuestas podría ser que una vez autorizado el medicamento se autorice inmediatamente en España con uso bajo criterio médico y en centros de referencia.

    - Mantener el espíritu de la legislación europea y estatal vigentes, priorizando la prescripción médica y dejando atrás criterios economicistas.

    - Establecer garantías para que esta norma favorezca el acceso y no delimite, de forma que estas fórmulas excepcionales no se conviertan en habituales, reconociéndolo en la norma y en su aplicación.

    - Garantizar la adecuada aplicación de la norma en todas las Comunidades Autónomas y con ella, la equidad en el acceso a los tratamientos independientemente del lugar de residencia y/o hospital de referencia, atendiendo a criterios clínicos.

    - Reconocer e integrar, como agente legitimado, al colectivo de pacientes, junto al resto de actores implicados (AEMPS, médicos, hospitales, Comunidades Autónomas y promotores y titulares de medicamentos).

    FEDER ha hecho traslado de estas propuestas también a la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) así como a la Dirección General de Cartera Común de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia, con quien además se reunió hace unas semanas.

    Por último, desde FEDER consideran trasversal la actualización de este tipo de marcos normativos, «por lo que instamos a la Administración nacional a dar continuidad a este tipo de acciones, pero teniendo en cuenta que la consulta pública pueda desarrollarse en contextos adecuados para la ciudadanía, ya que la actual se apertura entre el 28 de diciembre y el 4 de enero» ha recordado también el Presidente de FEDER.

    Hacia una regulación europea de Medicamentos Huérfanos

    La apertura de esta consulta pública en España coincide con la apertura de comentarios para la nueva revisión de la Unión Europea sobre la legislación vinculada a medicamentos huérfanos y pediátricos, donde FEDER también ha trabajado en coordinación con EURORDIS, la Alianza Europea de Enfermedades Raras.

    Desde FEDER celebran también esta revisión y el reconocimiento de la problemática, valorando de forma muy positiva esta iniciativa. «En base a la experiencia de nuestro tejido asociativo, identificamos como prioritario que esta nueva regulación europea de medicamentos huérfanos pueda trabajar hacia garantizar el acceso y la equidad, así como reducir los tiempos» ha explicado el Presidente de FEDER.

    Y es que «la autorización de un medicamento en Europa no siempre es sinónimo de acceso. Enfermedades como la Atrofia Muscular Espinal, las Distrofias de Retina o las Lipodistrofias son ejemplo de ello» recuerda Juan Carrión.

    Esta problemática se completa también con otras realidades que van más allá de los propios medicamentos huérfanos o las terapias avanzadas. Ejemplo de ello son los productos que, comercializados como productos cosméticos y complementos nutricionales, no se consideran medicamentos, a pesar de que sí lo son para enfermedades raras, como ocurre concretamente con la Hipomagnesemia Familiar.


    En los próximos meses también se aperturará la consulta pública de esta regulación europea.

    Última actualización 07/01/2020

     

    Logo de la Comisión Europea.

    » La Unión Europea ha aperturado un proceso de revisión de la legislación vinculada a medicamentos pediátricos y de enfermedades raras.

    » "La autorización de un medicamento en Europa no siempre es sinónimo de acceso. Enfermedades como la Atrofia Muscular Espinal, las Distrofias de Retina o las Lipodistrofias son ejemplo de ello" explica Juan Carrión, Presidente de FEDER y su Fundación.

    » El tejido asociativo español y europeo coinciden en la necesidad de generar un sistema gradual que garantice la equidad entre los Estados Miembros, el diálogo temprano entre todos los agentes y la cooperación transparente para, entre otros, generar evidencia del impacto de los tratamientos.

     

    La Unión Europea ha aperturado un proceso de revisión de la legislación vinculada a medicamentos pediátricos y de enfermedades raras.

    Para ello, en 2017 realizó una evaluación del marco normativo de referencia: el Reglamento (CE) nº 141/2000 del Parlamento Europeo y del Consejo de 16 de diciembre de 1999 sobre medicamentos huérfanos y Reglamento (CE) n°726/2004 del Parlamento Europeo y del Consejo de 31 de marzo de 2004 por el que se establecen procedimientos comunitarios para la autorización y el control de los medicamentos de uso humano y veterinario y por el que se crea la Agencia Europea de Medicamentos.

    Ambos documentos sembraron la semilla del resto de legislaciones de los Estados Miembros de la Unión Europea en materia de enfermedades raras.

    Sin embargo, han pasado dos décadas desde su puesta en marcha. Los resultados de la evaluación de 2017 se han publicado recientemente y servirán de base para la construcción de la nueva legislación. Durante el proceso, se ha abierto un espacio para enviar comentarios a tener en cuenta para, durante el primer cuatrimestre de 2021, realizar una consulta pública.

    Desde la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), queremos celebrar la revisión de esta norma y el reconocimiento de la problemática, valorando de forma muy positiva esta iniciativa.

    En base a la experiencia de nuestro tejido asociativo, identificamos como prioritario que esta nueva regulación europea de medicamentos huérfanos pueda trabajar hacia:

    - Garantizar el acceso: "La autorización de un medicamento en Europa no siempre es sinónimo de acceso. Enfermedades como la Atrofia Muscular Espinal, las Distrofias de Retina o las Lipodistrofias son ejemplo de ello" explica Juan Carrión, Presidente de FEDER y su Fundación, de forma que las familias se ven obligadas a utilizar vías alternativas para su consecución.

    Esta problemática se completa también con otras realidades que van más allá de los propios medicamentos huérfanos o las terapias avanzadas. Ejemplo de ello son los productos que comercializados como productos cosméticos y complementos nutricionales, no se consideran medicamentos, a pesar de que sí lo son para enfermedades raras, como ocurre concretamente con la Hipomagnesemia Familiar.

    - Garantizar la equidad. "De forma concreta en nuestro país, solo se comercializan el 48% de los Medicamentos Huérfanos autorizados por la Unión Europea" recuerda Carrión en base a los datos de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU).

    - Reducir los tiempos de acceso: Como consecuencia del proceso de autorización y comercialización, desde su aprobación en Europa, los medicamentos suelen tardar más de un año en llegar a las familias españolas.

    Problemática identificada en la revisión

    La evaluación del marco normativo de referencia europeo de 2017 y publicada recientemente, reconoce una problemática recogida en cuatro puntos:

    1. Desarrollo insuficiente en áreas donde se producen mayores necesidades médicas insatisfechas para los pacientes.

    2. La disponibilidad y la accesibilidad varían considerablemente entre los Estados miembros.

    3. Los avances científicos y tecnológicos no pueden aprovecharse plenamente.

    4. Algunos procedimientos son ineficaces y tediosos.

    Ante esta problemática, la evaluación plantea 4 opciones posibles basadas en los criterios de designación e incentivos, prioritariamente.

    Desde FEDER, en línea a lo señalado por EURORDIS, recordamos la importancia de definir el concepto de “necesidades insatisfechas” y si éstas son realmente percibidas por los pacientes, ya que el desarrollo de tratamientos para necesidades diferentes o fármacos innovadores pueden cubrir dichas necesidades, más allá de que exista o no un tratamiento alternativo para la enfermedad.

    Por otro lado, en línea con las prioridades históricas de EURORDIS, creemos que éste puede ser el momento de construir una mesa de diálogo temprano que incluya a todos los actores que garantizan el acceso a estos medicamentos. Esto es, reguladores, evaluadores de las Agencias de Tecnologías Sanitarias, expertos, pacientes, pagadores o profesionales clínicos de las Redes Europeas de Referencia, puestas en marcha en el momento de la evaluación de estos reglamentos.

    Como complemento a esta mesa, se plantea la creación de una tabla de discusión entre los Estados Miembros, indispensable para identificar los casos susceptibles de acceder a un tratamiento así como para generar una estructura que valore y negocie precios más bajos a escala europea a cambio de un acceso inmediato.

    De cara a abordar la incertidumbre en el momento de la autorización de comercialización, sería interesante la generación de un plan europeo coordinado que proporcionara evidencia adicional para reevaluar el valor de un medicamento y su impacto. En esta línea, tal y como recoge EURORDIS, es esencial estructurar esta generación de evidencia para recopilar datos comparativos a través de registros.

    Además, consideramos que estas fórmulas deben adaptarse a la nueva realidad y contemplar otras circunstancias surgidas o que podrían surgir con la llegada de las terapias avanzadas.

    Recomendaciones

    FEDER, en línea con las prioridades del tejido asociativo español y las aportaciones de EURORDIS, recomienda:

    - La generación de un sistema gradual que integre los 4 escenarios posibles planteados, diálogos abiertos entre todas las partes para obtener un plan de desarrollo de medicamentos huérfanos consensuado y, sobre todo, efectivo en términos de acceso.

    - Garantizar la equidad entre todos los Estados Miembros en el acceso a medicamentos huérfanos, generando un marco legislativo con procedimientos claros y homogéneos para todos los actores implicados, para lo cual es necesario asegurar:

    - El diálogo temprano, la cooperación y el consenso desde las primeras etapas de evaluación y toma de decisiones en adelante, y en todos los niveles de responsabilidad, incorporando la participación de expertos clínicos y representantes de pacientes.

    - La construcción de un marco europeo de cooperación transparente entre los sistemas sanitarios nacionales con el objetivo de determinar precios justos, respaldados en criterios justos y en el valor de los medicamentos.

    - Integrar la generación de evidencia como fórmula de la evaluación de tecnologías innovadoras antes y durante.

    Última actualización: 05/01/2021.

     

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