Fundación FEDER junto con otras asociaciones de pacientes impulsa nuevos avances en la lucha contra un cáncer infantil raro.

Fecha/Hora de publicación: Jueves 10 de Abril de 2025

Autor: Fundación FEDER

Tipo de noticia: Tipo de noticiaInvestigación

Ámbito: Estatal

Un equipo del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), a través del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras (IIER), ha demostrado en modelos preclínicos del sarcoma de Ewing –un tipo de cáncer infantil considerado una enfermedad rara– resultados prometedores mediante una estrategia terapéutica basada en la tecnología de edición genética CRISPR.

La investigación que ha demostrado avances significativos en el desarrollo de posibles terapias contra el sarcoma de Ewing ha sido financiada a través de Fundación FEDER y otras asociaciones de pacientes como la Asociación Pablo Ugarte, Asociación Candela Riera, Asociación Todos somos Iván y Fundación Sonrisa de Álex. Además de respaldar el estudio, Fundación FEDER ha desarrollado una serie de webinars en los que el equipo investigador ha podido explicar y trasladar directamente a las asociaciones de pacientes los avances y resultados de esta investigación pionera.

Este estudio, liderado por eln Dr.Javier Alonso y publicado recientemente en la revista Cancer Gene Therapy, supone un avance respecto a la prueba de concepto presentada en 2021 por el mismo equipo. En esta nueva fase, los investigadores han logrado una expresión exclusiva del sistema CRISPR/Cas9 en células de sarcoma de Ewing gracias a la utilización de un promotor específico. Esta innovación permite evitar efectos secundarios no deseados de la edición génica, mejorando de forma notable la seguridad del tratamiento.

Además, se ha confirmado la viabilidad de utilizar adenovirus, empleados ya en otras estrategias clínicas, para dirigir esta terapia directamente a las células tumorales, lo que acerca aún más la posibilidad de trasladarla a la práctica clínica en un futuro cercano.

“El uso de un promotor ‘Ewing-específico’ abre un enorme abanico de oportunidades para el desarrollo de nuevas terapias específicas para esta enfermedad rara”, afirma Javier Alonso. Su equipo trabaja actualmente en la aplicación de este promotor para expresar otras proteínas terapéuticas y avanzar hacia ensayos clínicos en pacientes.

Por su parte, el investigador predoctoral Saint T. Cervera, primer firmante del artículo, destaca que “esta estrategia es muy específica y afecta únicamente a las células tumorales, lo que reduce significativamente la probabilidad de efectos secundarios”. Según explica, se están evaluando nuevos genes terapéuticos con resultados incluso más prometedores, lo que refuerza la esperanza de que esta línea de investigación pueda llegar pronto a la fase clínica.

Fundación FEDER continúa apostando por la ciencia como herramienta clave para transformar la vida de las personas con enfermedades raras y sin diagnóstico. Esta línea de financiación, tanto de proyectos de investigación como de acciones de divulgación científica, refleja el firme compromiso de FEDER con la innovación terapéutica y el acercamiento de los avances científicos a las propias familias. A través del apoyo directo a estudios como este y de iniciativas formativas como los webinars, FEDER busca no solo contribuir al desarrollo de nuevas terapias, sino también garantizar que las asociaciones de pacientes estén informadas, implicadas y acompañadas en cada paso del proceso.

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