Un tratamiento para la Esclerosis Lateral Amiotrófica es nombrado fármaco huérfano
Fecha/Hora de publicación:
Ámbito: Estatal
Asociación Andaluza de Esclerosis Lateral Amiotrófica-ELA Andalucía
Fuente: ELA Andalucía. La Comisión Europea ha concedido la designación de fármaco huérfano a un tratamiento para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)
En la UE, esta designación se basa en una opinión positiva emitida por el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP), un órgano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Para calificar el estado de medicamento huérfano, un medicamento en investigación debe tener como objetivo tratar una afección grave que afecta a menos de cinco de cada 10.000 personas en la UE, y tener suficientes datos preliminares para respaldar una posible eficacia
El tratamiento es una molécula pleiotrópica, es decir, se cree que tiene múltiples efectos en el cuerpo. Su componente activo, una forma patentada de sulfato de dextrano, se dirige a múltiples vías que están involucradas en la pérdida de función y muerte de neuronas, que es característica de la ELA y otras enfermedades neurológicas. Se administra mediante una inyección subcutánea (debajo de la piel)
Se está evaluando actualmente en un ensayo clínico de fase 2 (NCT03705390) que se está llevando a cabo en el Hospital Universitario de Birmingham en el Reino Unido. Este estudio de seguridad y tolerabilidad está probando inyecciones semanales del fármaco a 2 mg/kg durante un máximo de 48 semanas
El tratatamiento se probó en un ensayo de fase 2 anterior ( NCT03613571 ) en el Hospital Universitario Sahlgrenska en Suecia, pero el estudio se detuvo temprano porque solo inscribió a 13 de los 15 pacientes previstos con ELA. Aunque no se plantearon problemas de seguridad en los tratados; se detuvo porque la lentitud de la inscripción estaba afectando los plazos establecidos para el desarrollo del tratamiento
Última actualización 07/09/2020
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