La Alianza Europea para la Investigación de Enfermedades Raras abre una nueva era en la investigación de enfermedades raras

Fecha/Hora de publicación: Martes 29 de Octubre de 2024

Autor: FEDER

Ámbito: Internacional

Acaba de surgir la la Alianza Europea para la Investigación de Enfermedades Raras (ERDERA) para dar continuidad a los avances realizados por proyectos anteriores financiados por la UE, como SOLVE-RD, ERICA y el Programa Conjunto Europeo para Enfermedades Raras (EJP RD), el partenariado anterior que ha funcionado durante los últimos 5 años.

Y es que, hoy en día, se estima que hay alrededor de 7.000 enfermedades raras afectan a más de 300 millones de personas en todo el mundo, pero la mayoría de ellas todavía carecen de una opción terapéutica. Las personas que conviven con estas patologías tienen que asumir un largo viaje para recibir un diagnóstico, que normalmente lleva años -seis en España- en el caso de enfermedades conocidas; sin embargo, el 50% de los pacientes nunca obtiene un diagnóstico molecular definitivo. Además, el 52% de los pacientes y figuras de cuidado informan que su afección tiene un impacto grave en su vida diaria.

Para abordar estas importantes cuestiones, este 28 de octubre, ERDERA lanza su hoja de ruta para la próxima década, un nuevo partenariado, cuenta con un presupuesto aproximado de 380 millones de euros y en él están integradas más de 170 organizaciones públicas y privadas de 37 países, entre ellos España, quienes trabajarán para hacer de Europa un líder mundial en investigación e innovación en enfermedades raras.

ERDERA continuará desarrollando una infraestructura sólida y completa de datos y experiencia y servicios de investigación clínica innovadores -con un enfoque en terapias avanzadas-, financiando nuevos proyectos de investigación, brindando capacitación y agilizando la traducción de los hallazgos en soluciones tangibles para los pacientes. También garantizará la alineación de las estrategias de investigación de enfermedades raras nacionales e internacionales.

La Alianza Europea para la Investigación de Enfermedades Raras (ERDERA) asume de esta forma el control del Programa Conjunto Europeo de Enfermedades Raras (EJPRD), para ofrecer beneficios de salud concretos a los pacientes con enfermedades raras mediante el avance de la investigación en prevención, diagnóstico y tratamiento.

Transformar la investigación y la atención de enfermedades raras en Europa a través de una misión tripartita

Con un presupuesto total estimado de 380 millones de euros hasta 2031, ERDERA pretende tener un gran impacto en las enfermedades raras apoyando la investigación impulsada por los pacientes para desarrollar nuevos tratamientos y vías de diagnóstico y aprovechando el potencial de los datos de investigación y salud, la Inteligencia Artificial (IA) y tecnologías digitales. La asociación será crucial para ayudar a dar forma al Espacio Europeo de Investigación sobre Enfermedades Raras.

Para ello, ERDERA promoverá la coordinación e integración de estrategias de investigación nacionales y regionales, fomentando alianzas público-privadas y colaboraciones globales, y acelerando la transición del conocimiento a soluciones viables para los pacientes. En última instancia, esta alianza convertirá a Europa en un líder mundial en investigación e innovación en enfermedades raras, impulsando la competitividad de la UE y creando empleo.

Daria Julkowska, coordinadora científica de ERDERA, explicó: “Tenemos una misión tripartita: una, reunir bajo un mismo techo una amplia gama de servicios, recursos y experiencia interdisciplinaria de alto valor para apoyar la investigación de enfermedades raras; En segundo lugar, impulsar la investigación clínica permitiendo que todos los pacientes que viven con una enfermedad rara puedan ser localizados e inscritos en un estudio clínico adecuado y, por último, estimular la innovación y la competitividad de la UE, a través de la inversión pero también alineando las estrategias de investigación regionales, nacionales y europeas. y fomentar la colaboración entre todas las partes interesadas a escala global”.

Abordar las enfermedades raras desde múltiples perspectivas

El equipo multidisciplinar de más de 1.400 profesionales implicados en ERDERA aportará su experiencia en investigación preclínica, clínica y traslacional; innovación en el desarrollo y diagnóstico de fármacos; bioestadística; datos y ciencia regulatoria; financiación de la investigación; ciencias sociales y humanidades; participación o educación del paciente. La asociación se estructura en torno a cuatro pilares clave:

• Financiación: ERDERA brindará apoyo financiero para proyectos de investigación internacionales colaborativos, ensayos clínicos e iniciativas de intercambio de conocimientos y creación de redes.
• Red de investigación clínica: esta red, que abarca todas las actividades de investigación internas de ERDERA, mejorará la preparación para el diagnóstico y los ensayos clínicos, ayudará a evaluar el impacto de las enfermedades raras y respaldará el desarrollo de terapias avanzadas. También se basará en la experiencia clínica de las 24 Redes Europeas de Referencia (ERN) establecidas en 2017 gracias a la Directiva sobre los derechos de los pacientes en la asistencia sanitaria transfronteriza
• Servicios de soporte: esto incluye un centro de servicios de datos para facilitar la recopilación, integración, análisis e intercambio de datos globales a escala global; un centro de servicios especializados para ofrecer orientación sobre aspectos específicos de la investigación clínica y traslacional; y un Centro de Aceleración que colabora con socios de la industria para avanzar en los proyectos de investigación y tecnologías más prometedores. Además, ERDERA mantendrá un sólido programa de educación y capacitación.
• Alineamiento internacional: a través de los Grupos Espejo Nacionales existentes y recientemente establecidos, la asociación garantizará la alineación entre las estrategias nacionales e internacionales de investigación de enfermedades raras, particularmente en naciones que están atrasadas en el desarrollo e implementación de planes nacionales. ERDERA también albergará la Secretaría Científica del Consorcio Internacional de Investigación de Enfermedades Raras (IRDiRC), un consorcio único a nivel mundial, coestablecido por la Comisión Europea y los Institutos Nacionales de Salud de EE. UU. en 2011.

Entre las más de 170 organizaciones de 37 países, se encuentran importantes institutos de investigación mundiales, organizaciones de pacientes, infraestructuras de investigación europeas, empresas farmacéuticas y tecnológicas, agencias de financiación pública, financiadores filantrópicos y privados, instituciones reguladoras, autoridades sanitarias, hospitales, universidades o asociaciones médicas.