La Comisión Europea autoriza la comercialización del segundo tratamiento específico para la AME
Fecha/Hora de publicación:
Ámbito: Estatal
Fundación Atrofia Muscular Espinal-FUNDAME
Fuente: Fundame El 19 de mayo, la Comisión Europea anunció la Autorización de Comercialización (AC) condicional de Zolgensma® en el territorio de la Unión Europea. Se trata del 2º tratamiento específico en la historia para la AME y la primera terapia génica para tratar la enfermedad</p><p>
La aprobación por un lado, cubre a una tipología amplia de pacientes, y por otro lado, es una aprobación condicional: esto quiere decir que, si bien la Agencia Europea del Medicamento (EMA) es conocedora de que la experiencia e información sobre la seguridad y eficacia de Zolgensma® aún es limitada, considera que puede abrir la oportunidad a que un subgrupo de bebés y niños afectados por AME, se beneficien de ella. Para que esto sea una realidad en España, las autoridades nacionales deben corroborar esta indicación, y acordar las condiciones de su comercialización, y el médico tratante de cada paciente debe recomendar Zolgensma® como la mejor opción terapéutica para él/ella</p><p>
El rango de pacientes cubiertos por la aprobación de la EMA incluye a pacientes de hasta 21 kg de peso con diagnóstico de AME 5q bien con tipo1 o bien con hasta 3 copias de SMN2 (ver <a href="https://investors.avexis.com/Content/Pdf/avexisreceives-ec-approval-for…;)</p><p>
En FundAME, como organización nacional de pacientes, están muy ilusionados con la esperada noticia y nuestra prioridad ahora será el ayudar a que en España se realice una evaluación de Zolgensma® de la forma más ágil posible y se llegue a un acuerdo que permita que las personas para las que Zolgensma® sea la mejor opción, puedan acceder a ella cuanto antes</p><p>
Por otro lado, también trabajarán para facilitar que pueda recogerse toda la información que sea necesaria para que las autoridades sanitarias y los médicos puedan tener una mayor información sobre la seguridad y eficacia de esta terapia</p><p>
Otro pilar de su trabajo será el colaborar con la comunidad médica y científica para asegurar que las familias tengan un adecuado entendimiento de los resultados que se han obtenido con la terapia génica en los ensayos clínicos, y para que tengan suficiente información sobre la seguridad y eficacia de la terapia y los resultados que pueden esperarse de acuerdo con las características específicas de cada caso. Tan importante es trabajar por el acceso a las terapias como para que las expectativas que se tengan sobre ella, sean ajustadas a la realidad. De esta forma, los padres, asistidos por los médicos tratantes, podrán decidir conjuntamente sobre la mejor alternativa terapéutica en su caso concreto</p><p>
La comunidad AME de España tiene un papel importante para contribuir al éxito de todos estos esfuerzos: al igual que durante la puesta en marcha del acceso de los pacientes españoles a Spinraza®, para ayudarnos a poder defender nuestros intereses en la manera más favorable para todos nosotros, es importantísimo que nuestra comunidad de afectados sea una comunidad bien informada, y que esté unida y movilizada en torno a FundAME. Hace dos años, se lograron completar con éxito unos acuerdos en un tiempo récord para el acceso a Spinraza® en España y, tal y como lo expresaron todas las partes implicadas, la labor de FundAME y la unión de la comunidad de afectados, fueron determinantes para lograrlo</p><p>
Última actualización 26/05/2020"
