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Federación española de enfermedades raras

Pedro Sánchez: «más del 65% de las ER, potencialmente tratadas gracias a la terapia génica»

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Pedro Sánchez: «más del 65% de las ER, potencialmente tratadas gracias a la terapia génica»

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Ámbito: Estatal

El Presidente del Gobierno, Pedro Sánchez, ha citado expresdamente a las enfermedades raras en su presentación de los Proyectos Estratégicos para la Recuperación y Transformación Económica (PERTE), aludiendo a las dificultades de nuestro colectivo a la hora de acceder a un diagnóstico así como a tratamiento, aludiendo también a las nuevas terapias génicas: la ciencia «nos demuestra, una vez más, ser la mayor fuente de progreso, de bienestar, de seguridad. Nos ofrece nuevas esperanzas para enfermedades que hace años creíamos incurables, como el cáncer o la mayor parte de las llamadas <b>enfermedades raras</b>».
Lo ha hecho en el marco de la presentación de los PERTE, que conlleva "un compromiso presupuestario histórico para España", por cuanto "entre 2021 y 2023 vamos a movilizar más de 1.469 millones de euros. De ellos, más de 982 millones se invertirán desde el sector público y se van a movilizar cerca de 487 millones de euros del sector privado".
En su intervención, Pedro Sánchez subraya la importancia de que el Sistema de Salud llegue a todas las personas de forma general y específica, porque en «nuestro país existen muchas personas a las que no podemos ofrecer el diagnóstico y tratamiento que necesitan», citando posteriormente el caso de un menor cuya familia tardó 4 años en recibir un diagnóstico «mientras que el resto de niños de su edad corre, baila, salta... él, esperaba».
En su intervención, también ha aludido a los avances científicos genéticos y moleculares que han dado lugar a «una revolución terapéutica sin precedentes» que se sustenta en nuevas capacidades para descifrar y modificar información escrita en nuestro genoma, células y tejidos. De esta forma, ha aludido así a los medicamentos de terapia avanzada, indicando que son el paradigma de la innovación terapéutica enfocada a las necesidades de cada paciente, lo que ha denominado como "alta costura sanitaria". <b>El desarrollo de las terapias génicas nos aporta mucha esperanza. Se estima que más del 65% podrían ser potencialmente tratadas gracias a la terapia génica</b>.
Todo ello se desglosa con mayor profundidad en la Memoria explicativa PERTE para la Salud de Vanguardia, donde se completan los mensajes de Sánchez recordando que «la estructura del mercado farmacéutico y los modelos de desarrollo y comercialización de productos innovadores, plantean a escala mundial preocupación en relación con la sostenibilidad de un sistema sanitario que garantice el acceso a la Salud de Vanguardia para toda la población. El precio que actualmente se paga por los tratamientos con medicamentos de terapia avanzada que han llegado al mercado superan los 200.000€ por paciente, mientras que en enfermedades ultra-raras se ha llegado a superar la barrera de los 2 millones de euros».
El documento también refleja que «la incorporación de este tipo de medicamentos ha estado sujeta a una enorme presión de precios que generan la consiguiente incertidumbre en sostenibilidad de los sistemas sanitarios y el acceso a estos fármacos por parte de las personas que los necesiten. Así pues, es necesario incorporar nuevos actores que desarrollen este tipo de medicamentos, así como explorar estrategias alternativas de fabricación de medicamentos para enfermedades raras y ultra-raras a través de la exploración de nuevos mecanismos innovadores de fabricación».
Publicación: 18/11/2021.

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