Comunicado conjunto Grupo Defensa Pacientes sobre el Ácido Obeticólico
Fecha/Hora de publicación:
Autor: Entidad Externa
Tipo de noticia: Tipo de noticiaIncidencia política
Ámbito: Internacional
Asociación para la lucha contra las enfermedades biliares inflamatorias-ALBI-ESPAÑA
Fuente: ALBI | El viernes 28 de junio de 2024, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) hizo una recomendación para revocar la autorización del Ácido Obeticólico (OCA) para uso en la CBP en la UE. Nosotros, la comunidad de pacientes de la CBP, pedimos a la Comisión Europea (CE), con la mayor firmeza posible, que no acepte dicha recomendación.
Nosotros, los pacientes, estamos preocupados por el proceso de EMA y en qué medida se estudió la evidencia del mundo real. La evidencia del mundo real está claro que, cuando se usa de manera apropiada en la CBP, OCA es una herramienta útil para pacientes con CBP, en particular para aquellos que no les sirve ninguna otra medicación.
La recomendación de EMA sienta un número de precedentes que son potencialmente peligrosos para la comunidad de pacientes de CBP:
1) En una enfermedad rara, en pacientes de alto riesgo, el uso de ensayos brazo placebo cuando la medicación está disponible, es un riesgo en la esperanza de vida de los pacientes y, como tal, no es ético, es inalcanzable, e incapaz de responder a las preguntas planteadas, siendo COBALT uno de estos ejemplos.
2) Objetivos poco realistas de evidencia, que dependen de ensayos placebo y que ignoran la evidencia del mundo real, serán una barrera para futuros tratamientos: no solo en la CBP sino también en un número de enfermedades raras en el futuro
3) Pacientes de CBP han manifestado que prefieren tener picor, si bien este es un riesgo relativamente pequeño en el uso prolongado de OCA, que correr el riesgo de progresión de la enfermedad, trasplante de hígado o muerte debido a enfermedad no tratada
4) Actualmente existen tres mecanismos para el tratamiento de la CBP: UDCA, es un ácido biliar hidrófilo de origen natural; OCA, un agonista FXR; y agonista PPAR (ambos medicamentos reutilizados y tratamientos potencialmente nuevos). Muchos pacientes dependen de la triple terapia para la normalización de la bioquímica del hígado
5) Reducción de FAL en la CBP está casi universalmente aceptada como beneficioso en la CBP, independientemente del mecanismo, y OCA ha demostrado en la evidencia del mundo real que puede tener un efecto determinante en la FAL en pacientes en los que UDCA no ha conseguido una diferencia significativa.
6) Muchos pacientes con insuficiencia renal o que hayan experimentado toxicidad hepática debido a fibrato no pueden tomar fibratos (off label). Debido a su diferente mecanismo, OCA es la única opción para estos pacientes si no responden lo suficiente al ácido ursodesoxicólico.
Los pacientes reconocen que OCA no es la única respuesta a la CBP, pero se sabe que ha demostrado un beneficio significativo durante algunos años en una proporción significativa de pacientes. UDCA está autorizada y depende de la evidencia del mundo real para poder continuar como terapia. La CBP es una condición crónica así que llevará muchos años poder confirmar la efectividad de OCA, como ocurrió con UDCA.
Pedimos que los médicos tengan la opción de usar OCA en aquellos pacientes que lo necesiten y que esté fácilmente disponible como terapia autorizada para uso en la CBP.
Rogamos, que de parte de los pacientes de hoy y mañana, permitan que la autorización continue- aunque sea de manera condicional para demostrar más evidencia del mundo real – en la CBP.
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