Duchenne Parent Project Italia lanza una campaña sobre el único tratamiento disponible para esta enfermedad rara

Fecha/Hora de publicación: Viernes 29 de Diciembre de 2023

Autor: FEDER

Tipo de noticia: Tipo de noticiaIncidencia política

Ámbito: Internacional

Duchenne Parent Project Italia ha publicado una plataforma web de apoyo al único tratamiento disponible para esta patología. La plataforma surge tras una recomendación del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) que propone revocar la autorización del único tratamiento existente para la Distrofia Muscular de Duchenne, una iniciativa que se produce de forma muy poco frecuente.

En ella, Parent Project Italia recoge varios testimonios de pacientes de diferentes partes del mundo y aluden a que al menos 800 pacientes se verán afectados por esta situación. La plataforma se puede visitar aquí: https://buysometime.eu/

Además, en el marco de esta campaña que han lanzado bajo el lema ‘Buy some time’ (Compra algo de tiempo, en castellano) han aperturado una recogida de firmas en Change.org: https://www.change.org/p/buy-some-time

La situación en España

Actualmente el tratamiento se encuentra en proceso de reevaluación y, a pesar de que a decisión final al respecto depende de la Comisión Europea y ésta aún no se ha pronunciado -se prevé que lo haga en marzo del próximo año-, lo cierto es que desde el tejido asociativo de referencia se han notificado casos de varias familias en España que estaban recibiendo denegaciones de acceso al mismo. No obstante, han conseguido su continuidad de forma individualizada, ya que actualmente no se ha producido la revocación del fármaco, por lo que el tratamiento debe ser siendo administrado a los casos que ya lo estaban recibiendo.

Desde FEDER trasladan la importancia de analizar el impacto de este tipo de comunicados y contar con todas las partes implicadas, ya que, si bien estos casos se están resolviendo de forma directa, lo cierto es que ha generado una situación de incertidumbre en el colectivo de pacientes, siendo una muestra más de la importancia de contar con ellos en la toma de decisiones que les afectan.

A pesar de continuar autorizado en la actualidad, esta recomendación podría ser un precedente a hora de abordar este tipo de medicamentos. En consecuencia, FEDER y las asociaciones de referencia de esta patología como como Duchenne Parent Project alertan de que esto podría dejar a los pacientes sin acceso al único tratamiento posible para su patología.