La Asociación CRB1 de España y Latinoamérica y ENACH Asociación trabajan unidas para desarrollar Terapias Génicas-Celulares y Terapias Avanzadas

Fecha/Hora de publicación: Jueves 29 de Septiembre de 2022

Autor: FEDER

Tipo de noticia: Tipo de noticiaInvestigación

Ámbito: Estatal

Asociación de Enfermos con Neurodegeneración por Acumulación Cerebral de Hierro-ENACH

La Asociación CRB1 de España y Latinoamérica tiene como principal objetivo trabajar para dar impulso al desarrollo de una terapia para las enfermedades graves de la visión, causadas por el gen CRB1. Y, por su parte, ENACH Asociación busca la cura o la cronificación de las Enfermedades Neurodegenerativas que cursan con Acumulación Cerebral de Hierro. Ambas entidades han firmado un acuerdo para desarrollar Terapias Génicas-Celulares y Terapias Avanzadas.

La Asociación CRB1 tiene acceso a un amplio conocimiento técnico en áreas relativas a genética, lo que resulta de extrema utilidad y necesidad para el propósito del presente acuerdo. Asimismo, ENACH Asociación, en la actualidad, tiene abiertos ocho proyectos de investigación con carácter traslacional, al tiempo que, mantiene una red de pacientes y colaboradores tanto en España como en otros países, lo que aporta una dilatada experiencia en la puesta en marcha, gestión de proyectos y captación de recursos, así como de desarrollo de redes de movimiento asociativo y colaboradores.

Las patologías a las que representan ambas entidades tienen nexos de conexión que han dado lugar al desarrollo de esta colaboración. Asimismo, ambas partes comparten línea de visión sobre la necesidad del trabajo conjunto entre Asociaciones de Pacientes afectados de enfermedades monogénicas. El principal objetivo de esta colaboración, que ya está en marcha con reuniones de trabajo con varios grupos de investigación, es el desarrollo de una terapia génica de vanguardia que:

• Permita la entrega de genes de mayor tamaño, que las ya existentes.
• Presente respuesta inmunitaria muy baja o inexistente, minimizando la creación de anticuerpos y la respuesta inflamatoria, lo que permitiría la repetición del tratamiento a los pacientes.
• Tenga un coste escalable y por tanto más reducido en comparación con las terapias existentes. ⁃ Permita abordar diversas patologías monogénicas con las menores cotas posibles de adaptaciones.
• Permita la administración de forma mínimamente invasiva, evitando el riesgo de procedimientos quirúrgicos en quirófano, principal obstáculo en la administración de las terapias génicas aplicadas a enfermedades del Sistema Nervioso Central.

Los representantes de CRB1 y ENACH creen firmemente que este acuerdo de colaboración, servirá como modelo actualizado, al cambio de paradigma que está ocurriendo en la actualidad, respecto la nueva forma de abordar las Enfermedades Raras y Prevalentes de etiologías monogénicas, dando la oportunidad a las Asociaciones de Pacientes de tener un papel más activo en el impulso y desarrollo de nuevas terapias, gracias al gran avance de la ciencia en estos últimos años y, en especial, en las Terapias Génicas y Celulares.