Los pacientes con AME lanzan la campaña EscúchAMEsanidad pidiendo la atención del Ministerio de Sanidad

Fecha/Hora de publicación: Martes 5 de Abril de 2022

Tipo de noticia: Tipo de noticiaIncidencia política

Ámbito: Estatal

Fundación Atrofia Muscular Espinal-FUNDAME

• #EscuchAMEsanidad si me quitas el tratamiento para la AME ¿Qué futuro tengo?
•  La Atrofia Muscular Espinal (AME) es una enfermedad muy grave y neurodegenerativa. Frenar la enfermedad debe ser el principal objetivo de todos los tratamientos.
• Actualmente, existen 3 tratamientos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento y, en todos ellos, los pacientes en España tienen restricciones de acceso o miedo a que las autoridades españolas se lo retiren.
• El criterio de los médicos para el acceso al tratamiento y su mantenimiento y la opinión del paciente deberían ser tenidos en cuenta.
• Los pacientes queremos que el Ministerio de Sanidad nos escuche. Si no recibimos el tratamiento, no tenemos otro futuro que ver aumentar nuestra discapacidad y dependencia cada día.

Fuente  FundAME | Nuestro día a día, como pacientes con Atrofia Muscular Espinal, ya es bastante difícil como para añadirle la preocupación de que nos retiren el tratamiento para la AME o no nos dejen acceder a él. No entendemos que, si hay un tratamiento que ha demostrado su eficacia, se impida el acceso a muchos pacientes que podrían beneficiarse. Aún menos entendemos que se nos retire.

Queremos contaros que, para nosotros, estar en tratamiento significa seguir con vida. Poder mantener la movilidad de la mano para conducir nuestra silla de ruedas o comunicarnos por móvil, poder masticar o poder hablar sin agotarnos a los 5 minutos… 

Una enfermedad neurodegenerativa como la AME te hace perder algo cada día, movilidad, voz, fuerza, tener dificultades para respirar… y eso implica perder independencia, tener que dejar de trabajar o no poder asistir al colegio o a la universidad, necesitar un asistente por la noche y otro por el día, o incluso aumentar nuestras complicaciones de salud que nos llevan a acudir a urgencias y necesitar largos ingresos hospitalarios. Hay que ganarle tiempo a la AME y, gracias a los tratamientos que ya existen, lo podemos conseguir. Si nos negáis esta opción ¿Qué futuro tenemos?

Silvia la mamá de Hugo tiene claro que el tratamiento le ha salvado la vida a su hijo. “Ha tenido muchos problemas respiratorios y ha estado hospitalizado muchos meses. Ahora, por fin, ha vuelto a los brazos de su bisabuela. Me gusta esta foto porque se ve lo felices que son por estar juntos de nuevo”. El tratamiento es indispensable para Hugo, como para todos los pacientes con AME, pero es muy difícil que logre la mejoría que marca el protocolo del Ministerio de Sanidad para mantenerle el tratamiento.

A Lorena, que tiene 18 años y AME tipo II, el tratamiento le ha cambiado totalmente la vida, y comenta: “Ahora tengo muchísima resistencia en mi día a día, más capacidad a nivel respiratorio, también mucha más fuerza en la espalda y el cuello, lo que me permite estudiar, salir con amigos... Sin el tratamiento, no sé qué hubiera sido de mí, estaba muy mal.”

Descubre las historias de Samuel, Leila, Hugo, Marina, Joel, Carla, Julen, Noa, Víctor, Montse, Daniel y otros bebés, niños, jóvenes y adultos con AME en nuestro Instagram, Facebook o Twitter con #EscúchAMEsanidad. 

Ayúdanos a difundirlo para que el Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social conozca lo importantes que son los tratamientos para los pacientes con AME y entienda lo que supone negarnos el tratamiento y dejar que la enfermedad siga su avance, dejándonos sin futuro.

¿Por qué se restringe el acceso o se retiran los tratamientos para la AME?

Actualmente, hay 3 tratamientos recomendados por al Agencia Europea del Medicamento para la Atrofia Muscular Espinal y por diferentes motivos se restringe el acceso o se retira: 

Nusinersen (Spinraza), comercializado en España en 2018, fue aprobado junto a un protocolo fármaco-clínico del Ministerio de Sanidad que exige, a los afectados, mejoras alejadas de la realidad. Esto supone la retirada del tratamiento en pacientes que habían logrado la estabilidad de su enfermedad e incluso mejorías. 23 especialistas han llegado a un consenso para que se modifique este protocolo, sin recibir respuesta de la administración. Infórmate aquí.

Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) ha sido comercializado en diciembre de 2021 con limitaciones de acceso más restrictivas que las marcadas por la Agencia Europea del Medicamento, lo que deja fuera a muchos bebés y niños que deberían poder beneficiarse. Descubre la posición de FundAME aquí.

Risdiplam (Evrysdi), actualmente en proceso de negociación en España. El Ministerio de Sanidad ha publicado el Informe de Posicionamiento Terapéutico, con unas conclusiones que dejan fuera del tratamiento a la mayoría de los pacientes con AME en España. Descubre por qué los pacientes están indignados aquí.

El Dr. Marcos Madruga, neuropediatra del Hospital VIAMED Santa Ángela de la Cruz, explica: “La evolución natural de la AME lleva a un deterioro progresivo de los pacientes afectados, siendo fatal en sus formas más graves, y mermando la calidad de vida, aún en sus formas más leves. Es por ello que se deben de incrementar los esfuerzos y consensos para conseguir un amplio acceso de los pacientes a los tratamientos modificadores del curso de la enfermedad. Para ello, y siendo importante una adecuada gestión de los recursos disponibles, no deberían primar los criterios económicos para restringir dicho acceso y, por supuesto, debería de aumentarse el valor que se da actualmente a los criterios de los clínicos, que conocen la enfermedad y las necesidades reales de los pacientes, para la toma de decisiones en el inicio y mantenimiento de los tratamientos referidos”. 

El Dr. Madruga puntualiza que de forma constante se va teniendo más conocimiento y experiencia de la eficacia real de los nuevos tratamientos y debe existir un compromiso de revisión periódica de los protocolos fármaco-clínicos, teniendo presente que la estabilización de los síntomas de una enfermedad degenerativa es un logro.

Estamos seguros que, si el Ministerio de Sanidad, Asuntos Sociales e Igualdad tuviese en cuenta la perspectiva de los pacientes y la opinión de los médicos expertos en esta enfermedad, podría tomar mejores decisiones en cuanto al acceso al tratamiento de todos los pacientes. 

Antonio Hitos, presidente de FundAME comentó: “Los afectados por AME recibimos con gran esperanza el descubrimiento de los primeros tratamientos eficaces para frenar nuestra enfermedad y su aprobación por parte de la Agencia Europea del Medicamento. Sin embargo, a pesar de que mejoran radicalmente el futuro de las personas afectadas, reduciendo la carga de discapacidad, en España se están negando esos tratamientos a muchos pacientes que llevaban años esperando esta oportunidad. Son personas que están gravemente enfermas y, al negarles el acceso o quitarles estos tratamientos, les dejan sin opciones”.

Por favor, ayúdanos a difundir nuestra realidad, para que el Ministerio de Sanidad pueda escuchar nuestra petición. 

Acerca de la Atrofia Muscular Espinal 
La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad muy grave, neurodegenerativa y de origen genético. Afecta a 2 de cada 100.000 habitantes y es la primera causa de mortalidad infantil en menores de dos años por enfermedad de origen genético. Actualmente se estima que hay entre 800 y 1000 personas afectadas por AME en España y cada año 20 bebés nacen con esta patología (un bebé entre cada 6.000 a 10.000).

La AME afecta a personas de distintas edades y se caracteriza por una debilidad muscular grave y progresiva que impacta profundamente en todas las actividades de la vida diaria y puede provocar desde dificultades para ponerse en pie y caminar hasta impedir que realicen funciones vitales básicas como tragar, sostener la cabeza o respirar. 

Acerca de la Fundación Atrofia Muscular Espinal (FundAME)
Organización sin ánimo de lucro constituida en 2005 por familiares y afectados de Atrofia Muscular Espinal (AME) con la finalidad de encontrar una cura definitiva para esta enfermedad. Su labor consiste en fomentar el conocimiento de la AME, apoyando proyectos de investigación nacionales e internacionales y generando líneas de investigación propias. Además, defiende los derechos y necesidades de toda la comunidad afectada, su acceso a los tratamientos con evidencia científica contrastada y a los cuidados óptimos y difunde el conocimiento específico sobre la enfermedad.