El Plan Sectorial de Enfermedades Raras se enmarca dentro de la Estrategia 20/20 de Salud y Bienestar Social. El modelo de Castilla-La Mancha. Cuyo propósito fundamental es mantener la salud y el bienestar de la población y en el caso de que las personas necesiten ayuda por enfermedad, discapacidad, situaciones que generan dependencia, o por la precariedad de su situación social, la obtengan.

Teniendo en cuenta que las necesidades de las personas son a lo largo de toda su vida y que es posible el trabajo sinérgico entre servicios sociales y sanitarios, este Modelo pretende reforzar la promoción de la autonomía personal y la continuidad de los cuidados.

En el marco de la Estrategia 20/20 se elaboran para su desarrollo e implementación una serie de Planes Sectoriales y entre ellos el de Enfermedades Raras, al objeto de reducir la morbilidad, la mortalidad prematura y la discapacidad asociada a las mismas, partiendo de aspectos de la situación actual y atendiendo las demandas expresadas por afectados, familiares y profesionales implicados en la atención a las mismas.

En 2009, se aprobó por parte del Ministerio de Sanidad y Política Social la Estrategia en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud 1 que propone las directrices a seguir a nivel nacional y que se han tratado de recoger y adaptar en nuestra comunidad autónoma.