La Federación Española de Fibrosis Quística se adhiere al Día Mundial de las Enfermedades Raras que se celebró el 28 de febrero y que tiene como objetivo dar visibilidad a la realidad que sufren las personas con enfermedades poco frecuentes. De esta forma, la Federación Española de Fibrosis Quística se une a FEDER (Federación Española de Enfermedades Raras), a la Organización Europea de Enfermedades Raras (EURORDIS) y a la Alianza Iberoamericana de Enfermedades Raras (ALIBER) en este grito mundial por la esperanza.

En España, el Día Mundial 2015 lleva por lema “Convivir con una enfermedad rara. Hay un gesto que lo cambia todo” y pretende trasladar la realidad que hay detrás del día a día de una enfermedad poco frecuente, priorizando la problemática del diagnóstico y un acceso al tratamiento adecuado. Además, FEDER quiere invitar a todo el mundo a que se “pinte” una raya verde debajo del ojo, un gesto simbólico que separa la solidaridad del desconocimiento, la seguridad de la incertidumbre, la colaboración del aislamiento. Un gesto capaz de iluminar el futuro de más de 3 millones de personas en España y devolverles la esperanza.

La Fibrosis Quística es una enfermedad crónica y hereditaria que afecta principalmente a los sistemas respiratorio y digestivo. Consiste en una alteración genética que afecta a las zonas del cuerpo que producen secreciones, dando lugar a un espesamiento y disminución del contenido de agua, sodio y potasio originándose la obstrucción de los canales que transportan esas secreciones y permitiendo que dicho estancamiento produzca infecciones e inflamaciones que destruyen zonas del pulmón, hígado, páncreas y sistema reproductor principalmente. Es una patología grave de tipo evolutivo con una esperanza de vida limitada y que hoy día no tiene curación.

Por su parte, la Federación Española de Fibrosis Quística denuncia la dificultad para el acceso a los nuevos tratamientos y exige que no se demore más en España la aprobación de la financiación del medicamento Kalydeco para las ocho nuevas mutaciones para las que está indicado y que fueron aprobadas por la Agencia Europea del Medicamento en agosto de 2014 y por la Agencia Española del Medicamento en octubre de 2014.

Se trata de un medicamento que frena de manera significativa el deterioro que produce la enfermedad. De momento sólo está aprobada su financiación para la mutación G551D y únicamente una de las cinco personas con esta mutación en España, susceptibles de tomar el tratamiento, lo está recibiendo. Un hecho alarmante, ya que cada día que pasa sin dispensarse este medicamento se está poniendo en peligro la calidad y esperanza de vida de los niños y jóvenes con Fibrosis Quística.

En la mayoría de países europeos se empezó a suministrar este medicamento en cuanto la Agencia Europea del Medicamento dio su aprobación al mismo, con distintos modelos de financiación en cada país. En Escocia se estableció una partida económica específica por parte del Gobierno para costear los tratamientos. Por otra parte, en Italia, la ley 548/93 establece que las personas con Fibrosis Quística tendrán acceso gratuito a todas aquellas medicaciones que demuestren valor terapéutico para ellas y deberán serles suministradas siempre que su médico las haya prescrito con independencia de su situación en cuanto a comercialización en su país. Y enFrancia tienen el sistema de acceso adelantado o autorización previa, conocido como ATU, que permite el uso de fármacos que aún no han completado el proceso de financiación. Es el sistema que se ha utilizado para Kalydeco, permitiendo que los pacientes candidatos al tratamiento pudieran comenzar a utilizarlo poco después de la autorización del mismo por parte de la Agencia Europea del Medicamento.

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