Trasladamos nuestra preocupación ante el acceso y la continuidad de los medicamentos existentes para enfermedades raras

Fecha/Hora de publicación: Lunes 11 de Diciembre de 2023

Autor: FEDER

Tipo de noticia: Tipo de noticiaIncidencia política

Ámbito: Internacional

• Existen muy pocos tratamientos para enfermedades raras (6% de las más de 6.172 identificadas cuentan con ellos), pero el acceso a los existentes es muy desigual: en España, sólo se financian el 52% de los medicamentos autorizados en Europa.
• A ello se unen otras realidades de medicamentos como el único existente para la Distrofia Muscular de Duchenne cuya continuidad preocupa al tejido asociativo tras una recomendación de revocar su autorización por parte del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
• Las diferentes realidades en el acceso a tratamiento llevan a muchas familias a verse obligadas a judicializar sus procesos, especialmente en aquellos casos no financiados en los que el acceso se produce por vías alternativas.

Nota de prensa | La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) traslada su preocupación ante las dificultades de acceso a nuevos medicamentos existentes para enfermedades raras y la continuidad en el acceso a los mismos, en aquellos casos en los que los pacientes ya los están recibimiento.

En concreto, la noticia surge tras una recomendación del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) que propone revocar la autorización del único tratamiento existente para la Distrofia Muscular de Duchenne, una iniciativa que se produce de forma muy poco frecuente.

Actualmente el tratamiento se encuentra en proceso de reevaluación y, a pesar de que a decisión final al respecto depende de la Comisión Europea y ésta aún no se ha pronunciado -se prevé que lo haga en marzo del próximo año-, lo cierto es que desde el tejido asociativo de referencia se han notificado casos de varias familias en España que estaban recibiendo denegaciones de acceso al mismo. No obstante, han conseguido su continuidad de forma individualizada, ya que actualmente no se ha producido la revocación del fármaco, por lo que el tratamiento debe ser siendo administrado a los casos que ya lo estaban recibiendo.

Desde FEDER trasladan la importancia de analizar el impacto de este tipo de comunicados y contar con todas las partes implicadas, ya que, si bien estos casos se están resolviendo de forma directa, lo cierto es que ha generado una situación de incertidumbre en el colectivo de pacientes, siendo una muestra más de la importancia de contar con ellos en la toma de decisiones que les afectan.

A pesar de continuar autorizado en la actualidad, esta recomendación podría ser un precedente a hora de abordar este tipo de medicamentos. En consecuencia, FEDER y las asociaciones de referencia de esta patología como como Duchenne Parent Project alertan de que esto podría dejar a los pacientes sin acceso al único tratamiento posible para su patología.

Un reto añadido a los ya existentes

Este tratamiento estaba no financiado por resolución en nuestro país, siendo un ejemplo de cómo los pacientes terminan accediendo a este tipo de medicamentos por vías de uso alternativo, entre las que se encuentran el uso compasivo, la vía extranjera y off label, generando además una situación de inequidad entre unos pacientes y otros según donde residan.

A ello se une que, desde una perspectiva general, de los 148 medicamentos autorizados en Europa, sólo el 52% se encuentran financiados en España, según el último informe de AELMHU, la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos. Esta realidad que se vive en Europa de forma dispar, también se refleja en diferencias de acceso entre Comunidades Autónomas y se suma a las dificultades de acceso, además de la escasez existente: sólo el 6% de las más de 6,172 enfermedades identificadas en Europa cuentan con tratamientos.