Fecha de publicación: Lunes 1 de Agosto de 2022

Tipo de posicionamiento: Actualidad

Etiquetas: Tratamiento

En Europa, las enfermedades raras son aquellas cuya prevalencia está por debajo de 5 por cada 10.000 habitantes. Se estima que más de 300 millones de personas en todo el mundo conviven con estas patologías, 3 millones en España. 

La mitad de las familias con enfermedades poco frecuentes esperan más de 4 años para lograr un diagnóstico; un 20% de ellas ha esperado más de una década. A ello se une que sólo el 5% de las más de 6.172 identificadas en Europa tienen tratamiento.

Precisamente en este último punto, se identifican tres necesidades clave:

- Garantizar el acceso: La autorización de un medicamento en Europa no siempre es sinónimo de acceso. En nuestro país se incorporan un 50% de medicamentos huérfanos autorizados en Europa, sin embargo, tenemos la esperanza en dar continuidad a la aprobación récord de financiación de medicamentos huérfanos de 2021: se incrementó el gasto hasta los 1.015 millones de euros, un 15% más que el año anterior.

Esta problemática se completa también con otras realidades que van más allá de los propios medicamentos huérfanos o las terapias avanzadas. Ejemplo de ello son los productos que comercializados como productos cosméticos y complementos nutricionales, no se consideran medicamentos, a pesar de que sí lo son para ciertas enfermedades raras.

- Garantizar la equidad: A las diferentes realidades de cada país, similar a Europa, en España se añade un reto añadido y es que cada comunidad autónoma tiene una política diferente de acceso a los tratamientos. 

De esta forma, y de forma especialmente evidente en el acceso a medicamentos en situaciones especiales, el acceso en equidad a medicamentos también está condicionado al territorio, incluso al hospital y el especialista.

- Garantizar el acceso en tiempo: Como consecuencia del proceso de autorización y comercialización, desde su aprobación en Europa, los medicamentos suelen tardar más de un año en llegar a las familias españolas.

A ellos se une la necesidad de introducir criterios justos en los procesos de adjudicación de contratos tomando en consideración las Directivas europeas que establecen un porcentaje máximo de ponderación del precio del 35% del total, con el objeto de que al menos un 40% de la puntuación global se destine a otros criterios distintos del precio. Se pueden y se deben implementar en la toma de decisiones regladas criterios de valoración que permitan identificar la oferta que presente la mejor relación calidad-precio, tales como la calidad, accesibilidad, características sociales, o innovadoras, entre otros, siempre que estén vinculados al objeto del contrato. 

Análisis normativo y estado de situación

El acceso a tratamientos -y más concretamente a los destinados a enfermedades raras- está regulado, en términos generales, por:

- Reglamento (CE) nº 141/2000 del Parlamento Europeo y del Consejo, de 16 de diciembre de 1999, sobre medicamentos huérfanos, que está actualmente en revisión con motivo de la nueva Estrategia Europea Farmacéutica.

- Real Decreto 1015/2009, por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales, también en proceso de revisión desde 2020.

- Ley 29/2006, garantías y uso racional de los medicamentos y productos sanitarios, cuya consulta pública se acaba de abrir.

Concretamente, se ha abierto la participación ciudadana ante el anteproyecto de ley que modifica el RD 1/2015 de 24 de julio por el que se aprueba el texto refundido de la ley de garantías y uso racional de los medicamentos y productos sanitarios. 

El espíritu de la norma es garantizar el derecho a tratamiento en condiciones de igualdad y de forma independiente al lugar de residencia de los pacientes. De hecho, aunque no está enfocada directamente en enfermedades raras, sí hace conviene destacar que es la primera norma en España analizada hasta la fecha que alude directamente a las mismas, concretamente a los medicamentos huérfanos. Lo hace precisamente en su artículo 2 sobre garantías de abastecimiento y dispensación, precisamente por ello es tan significativa para FEDER esta revisión.

Propuestas de FEDER

A este respecto, desde FEDER hemos trabajado en aportaciones para dar respuesta a las necesidades de nuestro colectivo. Además de las consideraciones generales, se desglosan a continuación, las aportaciones desarrolladas punto por punto:

ANTECEDENTES

- Se propone integrar en este apartado el Real Decreto por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales cuyo proyecto también se revisó en 2021, a fin de que ambas disposiciones normativas estén en sintonía de forma que se reduzcan los casos en los que el acceso a medicamentos huérfanos se cursa por situación especial tras una resolución expresa de no financiación. 

PROBLEMAS

- Se propone añadir en la relación de problemas que pretende abordar la Ley el concepto de equidad, máxime cuando es una de las metas del Componente 18 - Renovación y ampliación de capacidades del Sistema Nacional de Salud del Plan de Recuperación, Transformación y Resiliencia (PERTE) de Salud de Vanguardia, así como una de los principales retos identificados por el colectivo de pacientes, especialmente los que conviven con enfermedades poco frecuentes.

- El Tribunal de Cuentas español recomienda que se tomen medidas con el fin de mejorar los mecanismos de control de la contratación pública y la coordinación de las políticas de contratación en todos los niveles de la Administración. Por ello, se hace necesaria la publicación de una Instrucción con el fin de establecer los criterios generales y comunes que deben ser tenidos en cuenta por los órganos de contratación en los procesos de contratación pública. Concretamente, se pretende cumplir con los objetivos que establecen las Directivas de simplificación, flexibilidad y seguridad jurídica, garantizándose además un uso eficiente de los recursos públicos y una creciente importancia de las cláusulas de contenido social introduciendo en el análisis del precio coste-beneficio variables sociales y de eficacia. 

OBJETIVO DE LA NORMA

• Integrar entre los objetivos de la norma los siguientes:

-    Implementar en España la actualización del Reglamento de la UE sobre Medicamentos Huérfanos, actualmente en curso como fórmula de concreción de la Estrategia Farmacéutica Europea, e implementar un modelo paulatinamente que garantice el acceso a los tratamientos ya autorizados por la Agencia Europea del Medicamento.
-    Incorporar Implementar en España la Directiva 2014/24/UE, sobre contratación pública, que deroga la Directiva 2004/18/CE, la Directiva 2014/23/UE, relativa a la adjudicación de contratos.
-    Agilizar el proceso de financiación pública de los medicamentos de uso humano con el fin de que sean accesibles en corto espacio de tiempo y evitar el agravamiento de la enfermedad durante la espera, máxime en enfermedades raras donde las consecuencias clínicas y psicosociales pueden ser irreversibles. 
-    Incorporar a representantes de los pacientes dentro de la composición de la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos, adscrita al Ministerio de Sanidad al igual que se incorporan el resto de los agentes implicados y en la evaluación de la eficacia de los tratamientos, sobre todo en lo referente al beneficio del tratamiento, considerando su experiencia a la hora de evaluar el beneficio adquirido a través del tratamiento.

• Garantizar la participación de los clínicos  especialistas (médicos expertos en la patología)  en la evaluación de los tratamientos:

- Integrar a los clínicos expertos (especialistas médicos) en la elaboración de los IPTs, de los protocolos de tratamiento y en los informes génesis).  Deberían participar en todas las fases de los procesos de elaboración, con peso en las votaciones finales.
- Priorizar la decisión clínica en la aplicación de los protocolos, y que estos se actualicen con regularidad en la medida que se presente mayor evidencia científica/clínica.
- Que el criterio clínico siempre esté presente durante el seguimiento de la relación beneficio- riesgo así como la opinión del paciente y que no se establezca en base a costos.  

• Garantizar la transparencia durante el proceso de negociación.

Aportaciones a la Ley actual

• Artículo 24. Garantías de disponibilidad de medicamentos en situaciones específicas y autorizaciones especiales. No contempla los medicamentos huérfanos dentro de este artículo. Es importante que los MH se consideren especiales y su disponibilidad sea asegurada por un procedimiento rápido de autorización. Por tanto, se deben definir los MH y se designe el procedimiento de autorización y que este sea transparente, ágil y limitado en el tiempo.
• TÍTULO VIII De la financiación pública de los medicamentos y productos sanitarios
• Artículo 91. Principio de igualdad territorial y coordinación. Actualmente no se está cumpliendo en el caso de medicamentos huérfanos y los MH deberían tener un epígrafe en este artículo.
• Artículo 92. Procedimiento para la financiación pública. Incluir un procedimiento específico y fast track para los MH.
• Artículo 94. Fijación de precios: Incluir un procedimiento específico y fast track para los MH.
• Artículo 95. Del Comité Asesor para la Financiación de la Prestación Farmacéutica del Sistema Nacional de Salud: Se deberían incluir pacientes en el Comité Asesor cuando se discuta sobre medicamentos huérfanos, y en general, en todos los procesos siendo la participación del paciente clave en todo lo que tiene que ver con la asistencia sanitaria.
• Artículo 97. Información económica: En el caso de los MH obtener información económica y financiera no es posible debido al reducido número de pacientes y a la falta de datos de práctica clínica habitual si aún no se ha aprobado el precio del MH.
• Artículo 98. Sistema de precios de referencia: Los MH deberían estar excluidos siempre del sistema de Precios de Referencia y así no se estaría vulnerando la normativa europea que regula este tipo de medicamentos.
• Artículo 102. Aportación de los usuarios y sus beneficiarios en la prestación farmacéutica ambulatoria: Los pacientes con EERR deberían estar exentos de aportaciones en la prestación farmacéutica ambulatoria

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