Fecha de publicación: Miércoles 25 de Octubre de 2023

Tipo de posicionamiento: ActualidadÁmbito: Internacional

Introducción

En Europa, se han identificado 6.172 enfermedades raras , aunque se estima que pueden existir más de 7.000 en todo el mundo. De ellas, sólo el 6% cuentan con tratamiento , de forma que, en términos generales, la escasez de tratamiento es la principal barrera para quienes conviven con estas patologías.

Sin embargo, es gracias a marcos como el Reglamento de Medicamentos Huérfanos de 1999 por el que, hasta hoy, se han impulsado más de 200 terapias para tratarlas . Pese a ello, la innovación no siempre es sinónimo de acceso, por lo que debemos garantizar el acceso a los tratamientos que ya existen dentro y fuera de nuestras fronteras.

Retos que han motivado, entre otros, la revisión de la legislación farmacéutica europea, incluyendo la relativa a medicamentos huérfanos, tras más de dos décadas desde su puesta en marcha. De hecho, la propia revisión de la norma por parte de la Unión Europea ya reconocía el «desarrollo insuficiente en áreas más necesarias para los pacientes» así como la «disponibilidad desigual, retraso en el acceso y tratamientos a menudo inasequibles». 

En FEDER, se identifican tres retos clave en materia de tratamiento:

1. Garantizar el acceso: Dado que la autorización de un medicamento en Europa no siempre es sinónimo de acceso. Y es que, a pesar de que la autorización de un medicamento huérfano sea otorgada por la Unión Europea (UE), las decisiones sobre su precio y reembolso se realizan a nivel nacional, lo que produce diferentes precios entre los estados miembros.

2. Garantizar la equidad. Como resultado de este modelo, se constatan diferentes realidades en Europa: 

- Existen países como Alemania que comercializa prácticamente el 100% de los autorizados por la EMA, seguido de Países Bajos, Finlandia e incluso Portugal. 
- Pero también otras realidades como Rumanía o España, de los 146 medicamentos huérfanos con autorización de comercialización en España, 63 financiados por el SNS (43%) .

3. Reducir los tiempos de acceso: Como consecuencia del proceso de autorización y comercialización, desde su aprobación en Europa los medicamentos suelen tardar casi tres años en llegar a las familias en España .

4. Incentivos a la industria: la investigación en enfermedades raras es escasa y, si bien el Reglamento europeo incorpora incentivos que han posibilitado su impulso, lo cierto es que a día de hoy son insuficientes. que también beneficia a los pacientes, porque a más incentivos a la industria, más proyectos para desarrollo de MH. Sin investigación no hay tratamientos.  

Marco normativo y estado de situación

El acceso a tratamientos -y más concretamente a los destinados a enfermedades raras- está regulado en Europa por el Reglamento (CE) nº 141/2000 del Parlamento Europeo y del Consejo, de 16 de diciembre de 1999, sobre medicamentos huérfanos.

Si bien insuficiente, lo cierto es que este marco motivó grandes avances en la investigación y tratamiento de las enfermedades raras. Desde entonces hasta ahora han pasado más de dos décadas y es en 2017 cuando la Unión Europea comenzó un proceso de evaluación y actualización de dicho Reglamento.

Los resultados de esta evaluación se publicaron en 2021 y sirvieron de base para la construcción de esta nueva legislación que culmina ahora. Durante este proceso, desde FEDER hemos tomado siempre parte del mismo, trabajando conjuntamente con EURORDIS, incorporándonos en las consultas públicas e incluso desarrollando el encuentro sobre ‘Estrategia Farmacéutica Europea: Nuevos horizontes para los medicamentos huérfanos’ en 2022.

Marco europeo

Entre los principales objetivos y novedades que afectan al tratamiento de las enfermedades raras se encuentran:

1. CREACIÓN DE UN MERCADO ÚNICO DE MEDICAMENTOS que garantice que todos los pacientes de la UE tengan un acceso oportuno y equitativo a medicamentos seguros, eficaces y asequibles. Todo ello, en el contexto de un marco atractivo de incentivos en investigación y en el desarrollo y producción de medicamentos. En el caso de los medicamentos para enfermedades raras, la duración estándar de la exclusividad en el mercado será de nueve años. Las empresas pueden beneficiarse de períodos adicionales de exclusividad en el mercado si responden a una necesidad médica no satisfecha (un año), si comercializan el medicamento en todos los estados miembros (un año más) o si desarrollan nuevas indicaciones terapéuticas para un medicamento huérfano ya autorizado -se interpretapor reposicionamiento u off label- (hasta dos años más). Los períodos reglamentarios de producción pueden sumarse hasta alcanzar un máximo de trece años, mientras que en la actualidad el máximo es de diez años .

2. ACELERACIÓN DE LOS PROCEDIMIENTOS Y REDUCCIÓN DE PLAZOS de modo que lleguen más rápido a los pacientes. Por ejemplo, para su evaluación, la EMA dispondrá de 180 días en lugar de 210. Para la autorización, la Comisión dispondrá de 46 días en lugar de 67. Esto contribuirá a reducir la media actual de unos 400 días entre la presentación y la autorización de comercialización.

3. MEJORAR LA DISPONIBILIDAD Y LA TRANSPARENCIA y asegurar que los pacientes puedan recibir siempre los medicamentos que necesitan, independientemente de dónde vivan. Si bien los costes de investigación y desarrollo no son pertinentes para la evaluación de la relación beneficio-riesgo de un medicamento, una mayor transparencia del apoyo público al desarrollo de medicamentos puede reforzar la posición negociadora de las autoridades responsables de la fijación de precios y el reembolso de los medicamentos durante la negociación de los precios con las empresas farmacéuticas. Esto podría ayudar a reducir los precios y, de este modo, mejorar el acceso a los medicamentos.

Marco español

En paralelo a esta revisión europea, en los últimos años, en España se ha revisado y están revisando los marcos normativos también vinculados a tratamiento. En concreto, el Real Decreto 1015/2009, por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales, revisado en 2020, y la Ley 29/2006, garantías y uso racional de los medicamentos y productos sanitarios, actualmente en revisión.

Resolución expresa de no financiación

Una de las mayores preocupaciones identificadas en la actualidad por FEDER es que, en los últimos años, se dictan muchas “Resoluciones expresas de no financiación” por parte del Ministerio de Sanidad que suele ser el punto en el que finalizan gran parte de los procesos de fijación de precio de medicamentos de alto impacto económico. A priori, la resolución expresa de no financiación dictada desde el Ministerio supone en muchas ocasiones un obstáculo difícilmente salvable para que desde las CC.AA puedan administrarse medicamentos que cuentan con esta resolución expresa de no financiación. 

Este mecanismo comienza a surtir efectos a partir de 2019 tras la emisión de un informe por parte de la Dirección General de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia, tras el cual se imposibilita a la dispensación en todo el país de medicamentos que hayan obtenido una resolución negativa de financiación por parte de la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos.

En concreto, desde FEDER y en lo que va de 2023, se han identificado hasta 8 enfermedades raras  con imposibilidad de acceso a medicamentos ya existentes. De ellos, 7 están no financiados por resolución (algunos desde hace casi una década) y el otro está en estudio o sin petición de financiación (con autorización de la EMA hace dos años).

Políticas diferenciadas en las Comunidades Autónomas

A las diferentes realidades de cada país europeo, en España existe un reto añadido y es que cada Comunidad Autónoma tiene una política diferente de acceso a los tratamientos. Es decir, el resultado es que el acceso se ve condicionado al código postal de las familias que lo necesitan. De forma especialmente evidente en el acceso a medicamentos en situaciones especiales, el acceso en equidad a medicamentos también está condicionado al territorio, incluso al hospital y el especialista.

Mientras las familias esperan, la enfermedad avanza y se agrava. Frente a ello, las familias no pueden esperar, de forma que muchas de ellas se ven obligadas a:

- Judicializar los procesos de acceso a tratamientos, tal y como estamos constatando a través de nuestros servicios de atención directa, o a
- Utilizar vías alternativas para su consecución accediendo a través de medicamentos por vía extranjera, off label o incluso a través de fórmulas magistrales, generando además una situación de inequidad entre unos pacientes y otros según donde residan.

Propuestas de FEDER

Ante este contexto, la principal preocupación de FEDER es: ¿cómo la estrategia farmacéutica europea va a solventar los problemas de acceso que responden a la idiosincrasia y marco legislativo de nuestro país?

Propuestas para Europa

Si bien la propuesta se acaba de aprobar en la Comisión Europea, entre los próximos pasos que anuncia la propia Comisión, se encuentra que aún queda pendiente que se apruebe también en el Parlamento y el Consejo Europeos, lo cierto es que ha sido ahora cuando hemos podido conocer por fin las principales novedades que incorpora. 

Por tanto, desde FEDER, y en coordinación con EURORDIS, trabajaremos por integrar nuestras propuestas en la consulta pública que la Comisión Europea ha aperturado de forma previa al debate de la estrategia en Consejo y Parlamento Europeos, ya que identificamos como necesario:

- LEGISLAR SOBRE EL ACCESO EN LOS ESTADOS MIEMBROS, haciendo de la estrategia una oportunidad para garantizar que realmente los tratamientos existentes sean accesibles. Si bien existen ciertos incentivos vinculados a ello, se consideran insuficientes ya que, por ejemplo, incorporar 1 año por comercializar el fármaco en todos los Estados Miembros puede no resultar suficiente para reducir las desigualdades.

- INCENTIVOS ATRACTIVOS, ya que, si bien contemplan diferentes realidades, lo cierto es que pueden ser menos interesantes para la industria que los que ya ofrecen otras potencias como Estados Unidos, China o India. Por ejemplo, el incentivo de 1 año dirigido al fomento del reposicionamiento de medicamentos (nuevas indicaciones terapéuticas para un medicamento autorizado) es insuficiente teniendo en cuenta el gran potencial que tienen los medicamentos de beneficiar otras patologías. Esta modalidad, de menor interés para la industria, es una vía para acceder a un tratamiento de manera más accesible.

- CLARIFICAR EL PAPEL DE LOS PACIENTES, que se incorporan por primera vez al Comité de Medicamentos de Uso Humano -al igual que ya lo hicieran en el de Medicamentos Huérfanos- de la EMA, pero se identifica la necesidad de mayor claridad sobre su papel.

- CONCRETAR LA TERMINOLOGÍA, dado que se estructura en base a conceptos ambiguos no definidos como, por ejemplo, reducción significativa en la morbilidad o mortalidad ", o qué condiciones médicas pueden considerarse "significativamente debilitantes".

- VÍA REGULATORIA ESTRUCTURADA Y FLUIDA PARA LOS MEDICAMENTOS, desde el diálogo temprano hasta el asesoramiento científico, la aprobación de comercialización, la evaluación clínica, la evaluación de tecnologías sanitarias y, en última instancia, la negociación y la adquisición a nivel europeo .

Propuestas para España

Dado que en 2023 está prevista la revisión de la Ley por la que se modifica el texto refundido de la Ley De Garantías y Uso Racional de los Medicamentos y Productos Sanitarios, aprobado por el Real Decreto Legislativo 1/2015, de 24 de julio , y teniendo en cuenta las aportaciones de FEDER al anteproyecto del mismo realizadas en 2022, las propuestas se dirigen a:

- Implementar en España la actualización del Reglamento de la UE sobre Medicamentos Huérfanos, actualmente en curso como fórmula de concreción de la Estrategia Farmacéutica Europea, e implementar un modelo paulatinamente que garantice el acceso a los tratamientos ya autorizados por la Agencia Europea del Medicamento, reduciendo y simplificando el proceso de evaluación en nuestro país, primando el acceso por parte de los pacientes y la evaluación europea.

- Incorporar Implementar en España la Directiva 2014/24/UE, sobre contratación pública, que deroga la Directiva 2004/18/CE, la Directiva 2014/23/UE, relativa a la adjudicación de contratos.

- Agilizar el proceso de financiación pública de los medicamentos de uso humano con el fin de que sean accesibles en corto espacio de tiempo y evitar el agravamiento de la enfermedad durante la espera, máxime en enfermedades raras donde las consecuencias clínicas y psicosociales pueden ser irreversibles. 

- Incorporar a representantes de los pacientes: 
* dentro de la composición de la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos, adscrita al Ministerio de Sanidad al igual que se incorporan el resto de los agentes implicados.
* en la evaluación de la eficacia de los tratamientos, sobre todo en lo referente al beneficio del tratamiento, considerando su experiencia a la hora de evaluar el beneficio adquirido a través del tratamiento.

- Garantizar la participación de los clínicos especialistas (médicos expertos en la patología) en la evaluación de los tratamientos:
* Integrar a los clínicos expertos (especialistas médicos) en la elaboración de los IPTs, de los protocolos de tratamiento y en los informes génesis.  Deberían participar en todas las fases de los procesos de elaboración, con peso en las votaciones finales.
* Priorizar la decisión clínica en la aplicación de los protocolos, y que estos se actualicen con regularidad en la medida que se presente mayor evidencia científica/clínica.
* Que el criterio clínico siempre esté presente durante el seguimiento de la relación beneficio- riesgo, así como la opinión del paciente y que no se establezca en base a costos. 

- Garantizar la transparencia durante el proceso de negociación.

 

Referencias

• ORPHANET. Disponible en línea: https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/index.php?lng=ES (18/05/2023).
• EURORDIS. Revisions for the better: How Europe should boost the development of rare disease medicines. Disponible en línea: https://www.eurordis.org/es/revisions-for-the-better/ (18/05/2023).
• IRDIRC. Vision & Goals. Disponible en línea: https://irdirc.org/about-us/vision-goals/ (18/05/2023).
• AELMHU. Informe anual de acceso a los medicamentos huérfanos en España 2022. Disponible en línea: https://aelmhu.es/wp-content/uploads/2023/02/Resumen_ejecutivo_informe_de_acceso_aelmhu_2022.pdf  (18/05/2023).
• COMISIÓN EUROPEA. Preguntas frecuentes: revisión de la legislación farmacéutica. Disponible en línea: https://ec.europa.eu/commission/presscorner/detail/es/qanda_23_1844 (22/05/2023).
• EURORDIS. EURORDIS responds to the European Commission’s proposals to overhaul pharmaceutical legislation. Disponible en línea: https://download2.eurordis.org/pressreleases/EURORDIS_responds_Commission_proposals_reform_pharmaceutical_legislation.pdf (22/05/2023).
• GOBIERNO DE ESPAÑA. Plan Anual Normativo 2023. Disponible en línea: https://www.lamoncloa.gob.es/consejodeministros/resumenes/Documents/2023/310123-PAN2023.pdf (22/05/2023).
   

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